1、    我國藥品優先審評審批對醫藥企業的影響    杲云摘要：通過介紹我國藥品優先審評審批制度，對該制度的范圍、其歷史發展進程以及現實中的實施情況進行梳理，并分析該制度對我國醫藥企業產生的影響，并對醫藥企業如何利用好該制度進行企業發展提出建議。關鍵詞：藥品優先；審評審批；企業：d9：adoi：10.19311/ki.16723198.2017.28.0671優先審評審批概況1.1優先審評審批介紹面對我國醫藥行業研發不足、藥品注冊申請大量積壓導致藥品上市滯后等問題，國家食品藥品監督管理總局（以下簡稱“cfda”）提出了對特定范圍的藥品進行優先審評審批。20

2、16年2月26日，cfda發布了關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批意見（ 食藥監藥化管201619 號，以下簡稱“19 號文”）。國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）對列入優先審評審批的藥品注冊申請，按照注冊申請轉入藥審中心的時間順序優先配置資源進行審批，這可以使患者盡早使用治療效果好、安全性高的藥品，提升生命質量；同時使企業獲得研發方向的政策指導，縮短注冊申請時間，提早搶占市場獲取利潤；最終能夠鼓勵醫藥行業根據政策導向積極研發，滿足醫藥市場缺口，促進我國醫藥行業長久發展。1.2優先審評審批范圍19號文中指出一下三大類藥品注冊申請可以進行優先審評審批：具有明顯臨床

3、價值，符合下列情形之一的藥品注冊申請：（1）未在中國境內外上市銷售的創新藥注冊申請。（2）轉移到中國境內生產的創新藥注冊申請。（3）使用先進制劑技術、創新治療手段、具有明顯治療優勢的藥品注冊申請。（4）專利到期前3年的藥品臨床試驗申請和專利到期前1年的藥品生產申請。（5）申請人在美國、歐盟同步申請并獲準開展藥物臨床試驗的新藥臨床試驗申請；在中國境內用同一生產線生產并在美國、歐盟藥品審批機構同步申請上市且通過了其現場檢查的藥品注冊申請。（6）在重大疾病防治中具有清晰的臨床定位的中藥（含民族藥）注冊申請。（7）列入國家科技重大專項或國家重點研發計劃的新藥注冊申請。防治下列疾病且具有明顯臨床優勢的藥

4、品注冊申請：（1）艾滋病；（2）肺結核；（3）病毒性肝炎；（4）罕見病；（5）惡性腫瘤；（6）兒童用藥品；（7）老年人特有和多發的疾病。其他：（1）在仿制藥質量一致性評價中，需改變已批準工藝重新申報的補充申請；（2）主動撤回重新申報品種列入關于開展藥物臨床試驗數據自查核查工作的公告（食品藥品監管總局2015年第117號）的自查核查項目，申請人主動撤回并改為按與原研藥質量和療效一致的標準完善后重新申報的仿制藥注冊申請；（3）臨床急需、市場短缺的藥品注冊申請。具體品種名單由國家衛生計生委和工業和信息化部提出，食品藥品監管總局藥品審評中心組織相關部門和專家論證后確定。1.3歷史發展在優先審評審批制度

5、之前，藥品注冊管理辦法第四十五條進行過特殊審批的規定，其范圍包括：（1）未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效成份及其制劑，新發現的藥材及其制劑；（2）未在國內外獲準上市的化學原料藥及其制劑、生物制品；（3）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優勢的新藥；（4）治療尚無有效治療手段的疾病的新藥。雖然特殊審批的出發點是促進我國新藥研發，助力醫藥產業創新，但是由于特殊審批程序缺乏配套的詳細可行的操作流程，規定不夠詳細，實際操作起來無從下手，所以企業大多不能理解并且利用好特殊審批的優勢進行相關研發，如此便很難達到特殊審批所預期的引導企業進行有方向的研發創新，增加患者對

6、相關藥品的可及性、提高生命質量等效果。于是優先審評審批制度針對這類問題進行了改進與優化，與特殊審批相比，優先審評審批在機制上進行改進，由提前審查位置，縮短技術審評周期改進為優先配置審評資源，優先安排溝通交流，加快審評的力度更大。從企業角度考慮，企業十分愿意與政府部門進行有效的溝通交流，獲取政策風向動態等可能成為贏利機會的信息，而政府相關部門也可以了解一線的市場情況掌握研發的進度從而對其進行監督與指導，企業與政府部門的雙向溝通可以使研發更有效，避免走彎路。除此之外，優先審評審批制度還對藥品的范圍進行擴大，特殊審批的范圍較小，只包括了新藥，而優先審評審批不僅包括新藥，還包括仿制藥，這樣的調整可以看

7、出來相關政府部門不再一味地追求自主研發，而是結合我國醫藥行業的現實情況，只要是有明顯臨床治療優勢的藥品，都可以對患者產生利好的影響，只要符合相關條件就可以納入優先審評審批的范圍。可以說，優先審評在特殊審批的基礎上進行優化與發展，吸取了特殊審批制度在實施情況不理想的教訓，結合我國醫藥行業研發資金研發實力有待提高的實際情況進行調整，從而更有利于優先審評目的落實。2實施情況作者分析了第一批至第二十批擬納入優先審評的藥品名單，共232個品種，244個受理號。按照cde官網公示名單中的理由項目分類，如表1。（有些藥品理由有多個，作者為統計方便只取第一項理由，如受理號為cyhs1600193的注射用鹽酸苯

8、達莫司汀，理由為：（1）治療非霍奇金淋巴瘤（nhl）首家申請；（2）申請人主動撤回并改為按與原研藥質量和療效一致的標準完善后重新申報的仿制藥注冊申請（作者只統計了腫瘤藥的情況）。由表1可得，政策偏向于鼓勵企業研發具有更優治療效果的藥品，促進藥企通過不斷創新研發或者是通過仿制國外已經發展成熟的由確切的療效且安全性高的藥品，從而提高我國醫藥市場上的藥品的安全性、有效性、質量可控性，使得患者有更多藥品可以選擇并且獲得更高質量的治療。這包含了一種醫藥產業發展的趨勢，老舊的以技術含量低、薄利多銷的醫藥企業發展模式將逐步被新興的以科研為動力的醫藥企業所取代，這已經不僅僅是市場這只看不見的手所決定的，政策也

9、向研發型企業偏移，并在幫助這種趨勢的形成。其次，由圖表可得知優先審評的另一趨勢是促進國內藥品質量與美國、歐盟等發達地區的質量標準看齊，使中國藥品標準與國際接軌，雖然這樣的標準對部分中小企業來說比較高，完成起來有一定難度，但是從長期來看這將有助于中國醫藥產業獲得世界范圍內的認可，將有利于中國自主研發生產的藥品銷往世界各地。與此同時，相關政府部門更加關注兒童藥、罕用藥等市場相對較小、研發難度較大、企業投入積極性不夠的領域，從政策的角度照顧到面臨藥品選擇少甚至無藥醫治窘境的患者，維護小群體患者的生命健康。endprint3對企業的實際影響3.1加快審評速度19號文規定將對名單中的品種按照注冊申請轉入

10、藥審中心的時間順序優先配置資源進行審批，縮短審評時間意味著比其他產品提早一步搶占市場，積累市場份額，預留足夠的時間去應對市場變化。以受理號為jxhl1600100，阿斯利康投資（中國）有限公司申請的奧希替尼片為例，該藥屬于新一代治療非小細胞肺癌的抗癌藥，具有明顯治療優勢并且臨床急需。從cde承辦日期2016年8月31日到公示日期2016年11月3日再到cfda批準上市日期2017年3月22日，該藥在我國審評審批時間僅僅用了七個月，距離該藥全球首次上市僅僅相隔16個月。可見cfda鼓勵有明顯療效優勢的創新藥進入中國市場，優先安排資源在保證質量的情況下加快審評審批速度，使藥品市場更多樣化更有活力，

11、促進醫藥產業形成積極創新的氛圍，加快中國醫藥行業的發展。同時還能增加急需藥物治療的患者用藥的可及性與可獲得性，保障患者的生命健康，減少病痛折磨，提高生存質量。3.2搶先占據市場企業可以先利用優先審評審批上市，再借助這一優勢繼續開發藥物的新適應癥，這種發展戰略可以幫助企業優先占據市場，再進一步擴大市場，從而創造效益，幫助企業資金回流，減輕研發成本負擔，為企業下一步研發策略與營銷策劃提供支持。舉個例子，腫瘤藥一直以來都是制藥企業研發的重點與熱點，由于腫瘤患者基數大，對腫瘤藥的需求量多，一般價格不菲，一旦研發成功并順利上市，企業將會獲得高額的收入，但是一旦研發失敗，企業將會承擔很大風險，如果是研發資

12、金不夠充裕的中小型企業，很難支持腫瘤藥的研發，長此以往將會阻礙腫瘤藥物的研發，患腫瘤的病人難以獲取有效的治療。但是與治療惡性腫瘤的藥品同樣列入了優先審評審批的范圍的還有其他類型，它們分別是治療艾滋病、肺結核、病毒性肝炎、罕見病、兒童用藥品以及老年人特有和多發的疾病的藥品。各企業可以根據現有研究成果，選擇最擅長的領域集中人力物力財力進行某一品種的研發，先通過優先審評審批上市，搶占市場份額，建立可靠的營銷網絡，累積客戶資源，進行部分的資金回收用以進行下一步的研發投入或市場規劃。3.3激發企業創新優先審評審批在解決申請積壓問題的同時也在保證藥品安全性、有效性、質量可控的前提下助力藥品創新。以兒童藥舉

13、例，由于存在臨床試驗時缺少受試者、研發風險高等一系列問題，大多數的兒童藥都是由成人使用時療效確切、安全性高的藥品，減小劑量用于治療兒童，這就導致了很少有企業去觸碰兒童藥這個燙手山芋，認為兒童藥沒有投資價值，即使研發成功并上市銷售，也很有可能因為收不回成本而停止生產。經過長時間積累，很有可能市場上就沒有專門針對兒童的藥品，兒童患者缺少有針對性的、符合兒童藥物代謝動力學的藥品，治療藥物的缺少會給患者增加沉重負擔。為了解決這類難題，cfda出臺的優先審評審批政策的最終目的還是為了引導企業在研發時多關注市場相對較小、研發有難度、科技含量較高的藥品，從而在積極引導企業創新的同時提高公眾的用藥可及性與可獲

14、得性，維護公眾的生命健康。而企業方面，由于有了利益的驅動與政策的優惠，部分有實力有條件的企業就會趨向于進行高風險高回報的新藥研究，把企業發展重心逐漸轉向研發創新，從而達到激勵更多的企業調整發展策略，形成醫藥行業積極研發的氛圍。這將有利于加速中國醫藥行業走向世界，彌補中國醫藥行業在研發方面的不足，使其取得長遠發展。4建議醫藥企業應該時刻關注國家藥物政策的動向，及時根據自身發展情況調整企業研發或者營銷戰略，有計劃有目的地分配企業資源進行發展。由于制度總是在不斷地在發展中前進，機不可失時不再來，所以企業要勇于大膽嘗試，如果自身條件符合相關文件的要求，就可以抓住機遇，對于符合要求的藥品進行優先審評審批的注冊申請，搶先一步占據市場就意味著更明顯的競爭優勢，這對企業以后的發展奠定堅實的市場、資金、客戶基礎是十分有利的。優先審評審批制度經過吸收特殊審批制度等的經驗教訓