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p4982 2、間接療法:、間接療法: 以正常的基因以正常的基因替代替代致病基因致病基因。 導入外源正?;颍瑢胪庠凑;?,代替代替有缺陷的基因。而有缺陷的基因。而 對靶細胞而言,對靶細胞而言,沒有去除或修復有缺陷的基因沒有去除或修復有缺陷的基因。 用用DNADNA重組技術重組技術設法修復患者細胞中有缺陷的設法修復患者細胞中有缺陷的基因,使細胞恢復正常功能而達到治療遺傳病的基因,使細胞恢復正常功能而達到治療遺傳病的目的。目的。 正常基因的分離與克隆正?;虻姆蛛x與克隆磷酸鈣磷酸鈣+DNA 混合微細顆?;旌衔⒓氼w粒 沉淀反應沉淀反應2030min 細胞在沉淀物中暴露細胞在沉淀物中暴露 524h 方法方法簡單簡單,但轉化,但轉化效率低效率低。DNA脂膜脂膜Xba IBstXIXba IneoXbaIBstXIneo正常基因座位正?;蜃粠в兄榈鞍谆鶐в兄榈鞍谆虻馁|粒因的質粒 重組后,插入外源基因片段帶有重組后,插入外源基因片段帶有neo基因(新霉素抗性基基因(新霉素抗性基因),重組后的細胞在含有因),重組后的細胞在含有neo 的培養基中生長,沒有插入新基的培養基中生長,沒有插入新基因的細胞死亡,將有重組的細胞篩選出來。因的細胞死亡,將有重組的細胞篩選出來。感染細胞重組病毒細胞膜細胞膜 藥物前體藥物前體 無毒無毒Ge
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