急性髓系細胞白血病（AML-M3）【概述】1986～1988年全國白血病發病狀況調查顯示，我國白血病的發病率為2.76/105，其中急性髓細胞白血病(Acute

myeloblasticleukemia

,

AML)年發病率最高，達1.62/105（美國為2.25/105），約占全部白血病的58.7%，與急性淋巴細胞白血病(Acute

Lymphocytic

Leukemia,ALL)不同的是AML以成人多見（成人急性白血病中ALL占20%，AML占80%），其發病率隨年紀增加漸次上升，20歲下列的年輕患者僅占全部AML的5%，普通過40歲后發病呈指數增加，而50%以上的AML年紀≥60歲，中位發病年紀為60～65歲。兩性發病率相比，則男性比女性略高。我國調查資料也證明AML的發病率高峰在60～69歲，50歲以前兩性發病率基本相似，至老年期男性發病率明顯高于女性。【臨床體現】一、

貧血

如蒼白、無力、心悸、氣短等，老年病人貧血更為多見。少數病例可在確診前數月至數年先出現難治性貧血（refractory

anemia，RA），后來再逐步發展成AML（但絕少發展為ALL）。發生貧血的因素有：由于正常造血干細胞因白血病克隆增殖而受抑，紅系祖細胞對紅細胞生成素（erythropoietin，EPO）的反映性減少，骨髓微環境破壞，使紅細胞生成減少；出現無效紅細胞生成；合并明顯或隱性溶血，紅細胞壽命縮短；合并急、慢性失血，或脾功效亢進等。

二、

發熱和感染

發熱是初診特別是化療骨髓克制期患者的常見癥狀，其因素重要是感染，感染可發生在體表、體內任何部位。中性粒細胞減少伴功效缺點，化療和皮質激素的應用使機體免疫功效下降，皮膚、黏膜（口腔、胃腸道等）出血、潰瘍造成屏障破壞是引發感染的重要因素。

三、

出血

約60%的初診AML有不同程度的出血，皮膚黏膜（鼻、口腔及牙齦）出血最常見，眼底、球結膜出血較易見，女性可有月經增多，血尿較少見，但鏡下血尿不易被發現，嚴重的胃腸、呼吸道和顱內出血雖不多見卻常是致死的因素。急性白血病出血的機制比較復雜：骨髓衰竭造成血小板減少最重要的因素。普通血小板<20×10９/L時多伴高危出血傾向，若合并全身感染或嚴重貧血時更可加重出血；化療、細菌內毒素和白血病細胞浸潤損傷血管內皮以及凝血障礙都是引發出血的因素。AML-M3亞型（急性早幼粒細胞白血病）的出血比ALL和AML其它亞型更嚴重而多見，其明顯出血往往與血小板減少的程度不相適應，這是由于白血病細胞破壞（特別在化療開始后），大量促凝物質和組織因子釋放，可使50%～75%的M3病例發生彌漫性血管內凝血（disseminatedintravascularcoagulation，DIC）伴原發纖維蛋白溶解（fitrinolysis），偶然DIC也出現于其它亞型如M5（急性單核細胞白血病）。四、白血病浸潤體現AML髓外浸潤可發生在本病各亞型，但以M5和M4（急性粒單核細胞白血病）為較頻見。1、皮膚浸潤以M5和M4型多見。外觀呈斑丘疹、結節狀或腫塊，色澤紫紅，可多發而布及全身或少數幾個散布于體表，且對放療敏感。偶然也有在血象、骨髓象出現白血病變化前皮膚浸潤先被發現。與AML有關的良性皮膚損害尚有多形性紅斑、S綜合征、膿瘡病、壞疽病等，籍皮膚活檢可資鑒別。2、眼部變化AML視網膜、脈絡膜浸潤比ALL少見，可合并出血或引致失明，眼底浸潤往往提示合并CNS受累。3、口腔牙齦變化25%～50%的M5和M4患者可因白血病浸潤出現牙齦增生，嚴重者牙齦腫脹如海綿狀，表面破潰出血，但AML其它亞型牙齦增生少見。口鼻黏膜、扁桃體或舌體浸潤則較不多見。4、肝、脾、淋巴結腫大見于約40%的病例（M5型較多見），與ALL相比其發生率較低，腫大的程度也較輕（肝脾普通肋下剛觸及至肋下<4CM），明顯的肝、脾、淋巴結腫大發生率普通≤10%。對有明顯肝、脾腫大的患者應注意與慢性粒細胞白血病（chronicmyclocyticleukemia，CML）急性相鑒別。5、骨關節痛發生率約20%，比ALL少見。骨關節痛易發生在肋骨、脊椎骨，或肢體長骨及肘、踝等大關節，偶然可出現骨壞死，但關節滲液稀見。胸骨壓痛是常見體征，有助于白血病診療。6、中樞神經系統受累（CNSL）初診AML的發生率不詳，但涉及復發時的全病程CNSL總發生率小朋友為5%～20%，成人約15%，明顯低于ALL。7、粒細胞肉瘤是有原粒或原單核細胞構成的一種髓外腫瘤，又名綠色瘤，常累及骨、骨膜、軟組織、淋巴結和皮膚，好發在眼眶、副鼻竇、胸璧、乳房、唾液腺、縱隔、神經、胃腸道和泌尿生殖系等處。AML還能夠發生心臟、心包、肺、胸膜、腎及胃腸等多個器官、組織的浸潤，但普通極少造成出現臨床癥狀。睪丸、前列腺、卵巢、子宮浸潤較少見。【實驗室檢查】1、血象半數AML患者白細胞數增高，多在10×10９/L~100×10９/L之間，20%的病例甚至>100×10９

/L。部分患者白細胞數可正常，少數病人（常為M3型或老年病例）白細胞數<4.0×10９/L。80%患者血紅蛋白低于正常值，甚至出現嚴重貧血，網織紅細胞常減少。血小板數多數患者減少，少數正常或輕度增高。2、骨髓象多數患者高度增生，正常造血細胞被白血病細胞取代；少數患者骨髓增生低下，但原始細胞仍在30%以上。如胞漿內發現Auer小體，更有助于排除ALL而確診為AML。3、凝血異常出現DIC時可出現血小板減少，凝血酶原和部分凝血活酶時間延長，血漿纖維蛋白原減少，纖維蛋白降解產物增和凝血因子V、VII、VIII、X等的缺少。4、代謝異常高尿酸血癥常見于白細胞數增高和誘導化療期患者，且與腫瘤溶解有關，但AML的高尿酸血癥發生率比ALL低；血清乳酸脫氫酶（LDH）可升高，特別是M4和M5亞型，其增高程度普通也輕于ALL；血清溶菌酶增高也以M4和M5型多見。【分型原則】FAB分型有助于診療原則的統一[FAB：M1][FAB：M7]急性粒細胞白血病未分化型（axutemyeloblsdticleukemiawithoutmaturation）。骨髓中原粒細胞（I型和II型）>90%（非紅系細胞——nonerythroid

cells，NEC）。原始細胞3%以上為過氧化物酶陽性。可有奧爾小體。早幼粒細胞極少，中幼粒細胞下列階段不見或罕見，單核系細胞<10%（NEC）。[FAB：M2]急性粒細胞白血病部分分化型(acutemyelocyticleukemiawithmaturation)。骨髓中原粒細胞（I型+II型）>３０％－<９０％（非紅系細胞），單核細胞<２０％，早幼下列個階段的粒細胞>ＮＥＣ的１０％。易見含奧爾小體或8；21染色體易位的病例，其胞漿豐富并有顆粒，這種細胞應與早幼粒細胞相鑒別。[FAB：M3]顆粒增多的早幼粒細胞白血病（hypergranular

promyelocytic

leukeia）。骨髓中以顆粒增多的異常早幼粒細胞增生為主（>ＮＥＣ的30%），其胞核大小不一，胞漿中有大小不等的異常顆粒，多數奧爾小體呈束狀，稱為束狀細胞（faggot

cell），易發生播散性血管內凝血（DIC），與第15號17號染色體易位[t(15;17)]。可分為二型：[M3a]粗顆粒型：嗜苯胺藍顆粒粗大，密集甚或融合。易見柴束狀奧爾小體。[M3b]細顆粒型：嗜苯胺藍顆粒密集而細小，為M3的變種(variantM3)[FAB：M4]急性粒-單核細胞白血病（acute

myelomonocytic

leukemia）。急性單是粒細胞和單核細胞系兩系分化所致。骨髓中原粒和早幼粒細胞增生為主，其中原粒細胞>NEC的30%而>80%。原始、幼稚和成熟單核細胞>NEC的20%。按粒細胞和單核細胞系形態不同，可涉及下列4中類型：[M4a]骨髓中原+早為主（原始細胞>NEC的30%）。單核系細胞>NEC的20%。[M4b]骨髓中的原、幼單核細胞增生為主，原始和早幼粒細胞>20%（非紅系細胞）。[M4c]骨髓中的原始細胞：既含有粒細胞系又含有單核細胞系特性的細胞>30%。[M4Eo]骨髓細胞除上述特點外，特異性嗜酸顆粒粗大而圓，著色較深的嗜酸粒細胞>5-<30%。常見在一種細胞中現有特異性嗜酸顆粒又有粗大深藍色的嗜堿顆粒（嗜堿聯合粒細胞），核不分葉。氯乙酸酯酶和PAS反映呈強陽性。16號染色體異常，16：del(16)(q22),inv(16)(p13q22),這也是本病的特性之一。[FAB：M5]急性單核細胞白血病（acutemonocyticleukemia）。骨髓中原單核細胞、幼單核細胞和單核細胞>NEC的80%。分下列二型：[M5a]未分化型：骨髓全部單核系細胞中原單核細胞>NEC的30%。[M5b]部分分化型：骨髓全部單核系細胞中原單核細胞NEC的30%。[FAB：M6]紅白血病（axute

erythroleukemia）。骨髓中紅系>50%，且常有形態學異常，骨髓非紅系細胞中原粒細胞（或原始+幼單核細胞）>30%；若血片中原粒（或原單）細胞>5%，骨髓非紅系細胞中原粒細胞（或原始+幼單核細胞）>20%也可診療。[FAB：M7]急性巨核細胞白血病（acute

megakaryocytic

leukemia）。1、

外周血有小原巨核細胞，過氧化物酶與蘇丹黑B均呈陰性反映，電鏡細胞化學血小板過氧化物酶呈陽性反映。2、

骨髓中原巨核細胞>30%，呈多形性，似小淋巴細胞，有1-3個核仁。胞漿顆粒為（+）——（-），有嗜堿性細胞突起（bleb）,有血小板生成像，顯示巨核細胞的分化。外周血可見血小板片段（fragment）。3、

原巨核有電鏡或單克隆抗體證明。（PPO或/和GPIIb/IIIa陽性細胞）>10%，MPO陽性細胞<5%。4、骨髓網狀纖維（reticular）增加，細胞少，往往干抽，活檢有原始和巨核細胞增多。[Mo]急性未分化型白血病（acuteundifferentiatedleukemia,AUL）或稱急性干細胞型白血病（acutestemcellleukemia,ASL），約占急性白血病的5~10%。有些中外學者建議稱為Mo。其特點是原始細胞缺少任何特異性標志（標志陽性細胞<20%）。【預后因素】與ALL相比，AML的預后因素更多變而不統一。某些因素的預后意義往往隨患者年紀、個體特異性、白血病細胞形態學表型和治療方案的不同而有所不同，而同一患者的預后也總是受多個因素的共同影響。現在比較必定的預后因素有患者的發病年紀，初診時白細胞數，有無MDS病史，與否繼發性白血病，達緩和時間和細胞遺傳學特性等。臨床特性1、年紀幾乎一致公認發病時患者的年紀是決定AML完全緩和（CR）率和緩和生存時間最重要的預后因素之一。普通不大于45歲者CR率較高，緩和生存時間較長，不大于15歲預后更加好，但不大于2歲和不不大于60歲的患者由于常合并其它高危因素，預后多差。老年病例的CR率僅及年輕人的二分之一，獲得長久無復發生存（RFS）的機率更低。2、前因白血病發病前經歷過MDS或骨髓增殖性疾病（myeloproliferativedisorder,MPD）階段，或曾有化、放療史的繼發性白血病，初診時外周血白細胞數增高（>100×10９/L）,原始細胞百分率高，合并明顯的髓外和CNS浸潤，這些因素既不利于獲取CR，即便獲得緩和也容易復發，有礙于延長生存。3、

緩和為獲得良好的遠期療效，誘導化療開始后應爭取使患者在1~2療程內快速達成CR，治療>2療程才逐步達成CR的患者，長久無病生存率（DFS）可能明顯減少。

4、細胞遺傳學變化與其它因素相比，染色體核型異常可能是最重要和獨立的預后因素。正常核型預后較好，但運用分子學技術可在部分正常核型患者中發現分子學變化（白血病融合基因），并具預后意義。5、其它不良預后因素患者的普通狀況差，伴嚴重貧血和血小板減少，合并慢性腎病、肝病或糖尿病，低白蛋白或低纖維蛋白血癥，白血病細胞標記指數減少，血清堿性磷酸酶和乳酸脫氫酶（LDH）升高等

。

【治療】一、白血病療效的改善起自20世紀60年代末。自那時以來，由于腫瘤治療新藥的不停發現，人們藉助于細胞生物學和藥品效應、代射動力學等學科的發展，逐步探索出一套以聯合用藥、大劑量、早期強化為重要方略的治療辦法，為大量殺滅惡性細胞提供了有效手段。對克服化療后骨髓克制毒性，縮短粒細胞減少期，防治感染、出血并發癥，減少骨髓克制期死亡率，以及強化療的順利實施也發揮了良好的保障作用。以上方法，使急性白血病的近、遠期療效獲得明顯提高。現在小朋友和60歲下列的成人AML的CR率均為60%～85%，5年DFS小朋友為50%,成人為30%～40%，約25%～45%的病例可單靠中藥治療達成治愈。1、

誘導緩和治療

至今，蒽環類藥品（重要是柔紅霉素，DNR）加阿糖胞苷（AraC），

即DA3＋7是國際最通用的AML誘導緩和方案。普通使用方法為DNR45～60mg/m2X3天，AraC100～200mg/m2×7天，報道CR率60％～85％。我國AML誘導緩和治療慣用三尖杉酯類生物堿，如三尖杉酯堿（harringtonine，HT）和高三尖杉酯堿（homoharringtonine，HHT）。大、中計量（HD，ID）AraC（0.5～3g/m2，ql2h×6～12次）聯合蒽環類誘導治療AML達成的CR率并不比DA原則方案高，且有嚴重的神經、胃腸和其它毒性，老年患者死亡率更高，但對年輕患者可延長緩和期，提高5年DFS和總生存率。但是，HD、IDAraC現在尚不是普遍認同的AML誘導治療方案。2、

緩和后治療緩和后治療的目的是爭取在產生腫瘤化療耐藥之前，消亡體內殘留白血病細胞，以減少復發，延長生存，甚至達成治愈。因此本治療階段的治療核心應當是開始要早（誘導緩和后立刻開始），劑量強度應不誘導化療更大，或者還要加用患者于誘導化療期未用過的藥品。維持治療與否有延長AML緩和生存的作用，現在尚無最后定論，但多數作者認為緩和后經足夠強烈的鞏固、強化治療4~6療程之后再給或不給維持治療，兩者的緩和生存率并無差別。應當闡明，至今為止，高效低毒的緩和后治療方案尚有待探索。二、急性早幼粒細胞白血病的治療按FAB分型急性早幼粒細胞白血病（acute

promyelocytic

leukemia,APL）又稱AML-

M3型。其典型特性有：①骨髓形態為胞漿含粗大顆粒和Auer小體（也有微顆粒變異型）的異常早幼粒細胞增生；②臨床常有嚴重出血，且易合并DIC和纖維蛋白溶解；③90%的患者顯示特異性染色體異位t(15:17)；④化療敏感（化療耐藥發生率不大于5%）,緩和生存期長，但早期死亡率高。

1986年我國上海血液學研究所首先應用全反式維甲酸（all-trans

retinoid

acid，ATRA）治療APL獲得成功，一時成為國內外首選用的APL誘導緩和治療藥品。

ATRA治療的普通副反映有口唇、皮膚黏膜干燥，脫屑，陰囊皮炎，鼻塞，頭痛、惡心嘔吐，腹瀉，骨關節痛及肝功效異常等。嚴重副反映重要是維甲酸綜合征（RAS），見服ATRA后2～28天，重要體現為發熱，吸困難，肺間質浸潤，心包胸膜滲出，水潴留，腎損害和心衰等，如不早期識別并予以皮質激素治療，患者將死于進行性缺氧和多器官衰竭。嚴重者則當停用ATRA治療。與ATRA有關的其它副反映尚有顱高壓綜合征、高組織胺血癥等。

1989年，我國西安國醫血液病防治中心開始選用太白山系列中草藥治療APL獲得成功，現已經成為被國內外醫療界所推崇。由于是純中藥，通過合理配伍、精心炮制，在治療上并無副作用，但作用顯效稍緩。

三、難治和復發AML的治療難治（refractory）和復發（relapsed）AML對再治療的耐藥程度和治療反映是各不相似的，并取決于疾病本身的異質性、復發的性質、時機和次數，特別是初次緩和（ＣＲＩ）的長短。

為分辨高度耐藥的難治病例與普通復發病例，四項原則最為通用，即：①原則方案誘導化療2療程不緩和；②CRI后6個月內復發；③CRI

6個月后復發，且原誘導方案再治無效；④二次和多次復發。

為克服臨床耐藥，難治和復發AML的治療選擇是：①采用中藥（植物藥材）個性化治療，使用與一線治療無交叉耐藥的其它藥品構成的新方案；②使用HD、IDAraC;③應用耐藥逆轉劑；④采用造血干細胞移植。骨髓增生異常綜合癥骨髓增生異常綜合癥（myelodysplasticsyndrome,MDS）是一組來源于造血髓系定向干細胞或多能干細胞的異質性克隆性疾患，重要特性是無效造血和高危演變為急性髓系白血病，臨床體現為造血細胞在質和量上出現不同程度的異常變化。其具體臨床體現為貧血，可伴有感染或出血，部分病人可無癥狀。部分患者可有肝，脾，淋巴結輕度腫大，少數患者可有胸骨壓痛，肋骨或四肢關節痛。血象可呈全血細胞減少，或任何一系及二系血細胞減少。1982年由FAB協作組建議確立病名，并將MDS分為五型：難治性貧血；難治性貧血伴環狀鐵粒幼細胞增多；難治性貧血伴原始細胞增多，轉變中的難治性貧血伴原始細胞增多；慢性粒－單核細胞白血病。MDS發病率約10/10萬～12/10萬人口，多累及中老年人，50歲以上的病例占50％～70％，男女之比為2：1。MDS30%～60%轉化為白血病。其死亡因素除白血病之外，多數由于感染，出血，特別是顱內出血。MDS屬中醫“虛熱”，“血癥”，“內傷發熱”，“瘀癥”范疇。【病因】MDS的病因尚不明確，推測是由于生物，化學，或物理等因素引發基因突變，染色體異常使某個惡變的細胞克隆性增生。業已公認，誘變劑如病毒，某些藥品（如化療藥），輻射（放療），工業反映劑（如苯，聚乙烯）以及環境污染等的可致癌作用，誘變劑可引發染色體的重排或基因重排，也可能只引發基因體現的變化造成MDS．MDS和急性白血病同樣，是由一種異常的造血干細胞衍生的惡性克隆發展起來的“克隆性疾病”。重要累及髓系細胞，使骨髓粒，紅及巨三系細胞無效病態造血，其凋亡細胞數量明顯增加。【分型】MDS分為原發性與繼發性【臨床體現】〖癥狀〗MDS普通起病緩慢，少數起病急劇。普通從發病開始轉化為白血病，在一年之內約由50％以上。貧血患者占90％。常為中度貧血，體現為面色蒼白，頭暈乏力，活動后心悸氣短等。發熱占50%，其中因素不明性發熱占10％～15％，感染部位以呼吸道，肛門周邊和泌尿系為多。出血占20％，常見于呼吸道，消化道，也由顱內出血者，早期的出血癥狀較輕，多為皮膚粘膜出血，牙齦出血或鼻衄，女性患者可有月通過多。晚期出血趨勢加重，腦出血成為患者死亡的重要因素之一。〖體癥〗普通無特殊體征，僅少數病例有肝，脾，淋巴結腫大，脾臟腫大者常為中，輕度。晚期可有胸骨壓痛。〖常見并發癥〗感染：急性白血病MDS中RA,RAS型演變為急性髓細胞白血病的發生率約為13％，此組病例生存期達50個月；MDS中RAEB與CMML組中則有35％～40％演變為急性髓細胞白血病，中位生存期僅14～16個月，RAEB-T演變位急性白血病，中位生存期為三個月。出血：約20％的MDS患者有出血體現，常見于皮膚，呼吸道，消化道等，也有顱內出血者。實驗室檢查一、血象外周血全血細胞減少，其程度依不同分型而異。如難治性貧血（RA）以貧血為主，難治性貧血伴有原始細胞增多（RAEB）或轉變中的RAEB（RAEB－T）則常有明顯的全血細胞減少。二、骨髓象大多數患者骨髓增生明顯或極度活躍，少數增生正常或減低。細胞形態異常反映了MDS的病態造血。紅系各階段幼稚細胞常伴類巨幼樣變，核漿成熟失衡，紅細胞體積大或呈卵圓形，有嗜堿點彩、核碎裂和Howell-Jolly小體。RA－S能檢出環形鐵粒幼細胞。粒系在RAEB和RAEB－T均可見原始細胞比例高于正常。粒細胞漿內顆粒粗大或減少，核分葉過多或過少，出現Pelger-Huët畸形。部分胞漿內出現Auer小體。巨核細胞在數和質方面均可有異常，多數巨核細胞增多。檢出小巨核細胞是MDS的支持診療指標之一。血小板體積大，顆粒少。骨髓活檢在MDS已廣泛應用，不僅提供診療根據，尚有助于預測預后。骨髓病理切片中各系病態造血更加明顯，特別是粒系。若發現3～5個以上原粒與早粒聚集成簇，位于小梁間區或小梁旁區，即所謂“幼稚前體細胞異常定位”（abnormallocalizationofimmatureprecursor,ALIP)，是MDS骨髓組織的病理學特性。凡ALIP陽性者，其向急性白血病轉化可能性大，早期死亡率高。反之，則預后較好。【診療原則】1、臨床體現以貧血癥狀為主，可兼有發熱或出血。2、血象全細胞減少，或任一，二系細胞減少，可有巨大紅細胞，巨大血小板，有核紅細胞等病態造血體現．3、骨髓象有三系或二系，或任一系血細胞的病態造血，或是淋巴樣小巨核細胞4、除外其它伴有病態造血的疾病。5、法美英（FAB）協作組將MDS分為五型。【常規治療】現在臨床上普通是在西醫明確診療的基礎上進行辨證治療。MDS-RA,RAS兩型多見氣血兩虛，氣陰兩虛，脾腎陽虛；RAEB則多見肝腎陰虛；RAEB-T型則多將見于痰瘀互阻瘀血證候。因此治療應按不同的臨床體現和不同的階段進行。MDS由于分期不同，治療上應隨患者的病情采用對應的不同的治療對策。RA,RAS以貧血為主癥，此時采用藥品刺激骨髓造血為主，兼以誘導分化劑治療；RAEB患者以小劑量化療或加誘導分化劑治療；而容易轉化為急性白血病的RAEB-T應采用類似急性白血病的常規聯合化療為主的治療。〖刺激素造血劑〗合用于RA,RAS型。1、康力龍6～8mg/d，分次服用，療程最少3個月，最長可服一年以上。部分患者肝功效會受損，可合并使用聯苯雙酯。若因肝功效受損多次停藥者，可改用丙酸睪丸酮肌內注射，每日50～100mg，持續治療六個月以上方可判斷療效。2、潑尼松30～40mg/d,分次服用，合用于MDS合并溶血。〖誘導分化劑〗1、維甲酸類（1）全反式維甲酸：30～60，分3次口服，療程應在3個月以上，對RA較好，（2）順式維甲酸：（3）分3次口服，療程最少3個月。2、重要副作用為口唇干燥，皮膚過分角化，關結肌肉疼痛，肝功效傷害。為可逆性變化，與劑量有關。3、聯合化療，對年紀不大于60歲，白細胞計數偏高的高維MDS患者，可采用聯合化療。可先用急性髓細胞性白血病（AML）化療方案.MDS患者絕大多數體現為血象二系或全細胞減少，對化療耐受性差約3/1病例死于骨髓衰竭有關的并發癥，1/2轉變為急性白血比病，應根據MDS患者的分型，血象，年紀，普通狀況，骨髓幼稚細胞數等進行個體化治療。低危MDS：低危MDS重要涉及RA及RAS.骨髓幼稚細胞≥0.03,可采用以誘導分化加骨髓造血為主的治療方案。高危MDS:高危MDS重要涉及RAEB,RAEB-T,CMML.年紀不大于45歲，可采用以聯合化療加骨髓移植或外周造血干細胞移植為主的治療方案，骨髓移植若患者年紀不大于30歲，化療能獲得緩和，無骨髓纖維化，且有HLA配型相合得供髓源（最佳是同胞兄弟姐妹）則可選擇做骨髓移植，現在多采用外血干細胞移植來替代骨髓造血干細胞移植。骨髓增生異常綜合征中醫治療重要在于中醫的“瘀證”范疇上，某些中草藥在此方面顯現了很大的作用。【預后與轉歸】MDS是一組后天異質性造血細胞發育異常的疾病。部分病人能夠轉化為急性白血病。MDS的預后，與年紀和體征，FAB分型，外周血象和骨髓象，染色體異常有關。年紀和體征與預后：本病好發于中年已上，老年人患MDS的預后比中年人差，MDS患者有嚴重貧血，廣泛出血，肝脾明顯腫大者療效也不佳。FAB分型與預后：MDS的FAB分型對預后有很大的意義。如果MDS患者進行性全血細胞減少，提示病情惡化，多數病人預后不良，普通低危組（RA,RAS）患者的生存期長于高危組，RA和RAS二型，發展成為白血病的的比例較低，中數生存期也較長。（RARAEB,REEB-T或CMML這三型的發生率較高），中數生存期較短。外周血象和骨髓象與預后；在MDS-RA.RAS患者中，外周血中可見到有核紅細胞，假性pelger-Huet異常，淋巴樣的小巨核細胞等，同時伴有原始及幼稚細胞的比例增多。這重狀況易轉化為白血病。MDS患者血象中出現原始細胞或骨髓中原始細胞>=0.05，均提示預后不良。在RAEB-T亞型中，血象骨髓象中原幼細胞內AUER小體陽性的患者完全緩和率比AUER小體陰性的患者要高，生存期也較長。染色體異常與預后：MDS是多能造血干細胞的異常，從異常干細胞產生的病態血細胞都是克隆的，伴有染色體核型異常的MDS患者，中數生存期都較短，特別是有復雜染色體異常的，預后更差。MDS的轉歸不外三種狀況：好轉，緩和，惡化。轉歸傾向的核心，在于體質的強弱，脾腎的盛衰，肝氣的調達。一幫般在RA,RAS二型中，如果體質素虛，虛損不重脾腎未衰，情志暢達，通過調理，臟腑間的病理性乘侮現象，逐步轉變為生理性生克制化關系，多個癥狀逐步緩和，漸歸穩定，甚至好轉，MDS屬痼疾難證其好轉過程是很長的，中醫的治療和防護當以年月計，切不可稍好轉，貿然停止調治，造成復發。【難點與對策】普遍認為MDS的本質是一種造血細胞逐步由正常至間變，進而向白血病轉化并同時伴有形態學變化（病態造血)和造血功效異常(無效造血)的疾病，即良性，間變和惡性造血克隆在MDS共存。病因，病機，轉白規律乃致診療和治療等一系列問題都是難點。難點之一：MDS的診療由于臨床體現的復雜性（如病態造血可有可無），形態學技術的局限性，臨床醫師對MDS的認識缺少對的性，臨床MDS的誤診，漏診不鮮見。這是現在亟待解決的難點。為此，在下列方面應加強和努力。1、確保MDS診療的可靠性.2、注意鑒別診療，MDS的排除診療應涉及有關溶血性貧血，再生障礙性貧血惡性腫瘤，肝病，腎病，免疫系統疾病及結核病的檢查。難點之二：對MDS卻乏有效的