1、臨床科研設(shè)計(jì)總復(fù)習(xí)1 .臨床研究的基本程序?科研假說(shuō)：選題?證明假說(shuō)的過(guò)程：設(shè)計(jì)；觀察和實(shí)驗(yàn)；資料整理和數(shù)據(jù)分析；總結(jié)Note:有什么樣的設(shè)計(jì)，就會(huì)對(duì)應(yīng)什么樣的數(shù)據(jù)分析；需要做什么樣的分析，必須提前做好相應(yīng)的設(shè)計(jì)；2 .課程總覽?臨床科研設(shè)計(jì)總論?隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)?診斷試驗(yàn)?觀察性研究（隊(duì)列研究、病例對(duì)照研究）?調(diào)查表設(shè)計(jì)與量表研制?數(shù)據(jù)挖掘研究設(shè)計(jì)?系統(tǒng)評(píng)價(jià)與meta分析?衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)?定性研究?數(shù)據(jù)管理?項(xiàng)目申請(qǐng)書撰寫重復(fù)測(cè)量、交叉設(shè)計(jì)、析因設(shè)計(jì)、協(xié)方差分析、CMH卡方等統(tǒng)計(jì)方法）ROCffl線分析生存分析、CO涮歸Logistic 回歸信度、效度分析關(guān)聯(lián)規(guī)則、決策樹(shù)、聚類分析、判別分析、類

2、神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)SPSS （傳統(tǒng)統(tǒng)計(jì)分析、隨機(jī)分組）SPSS Climetine（數(shù)據(jù)挖掘分析）RevMan （Meta 分析）Epidata （數(shù)據(jù)管理）3 .臨床科研設(shè)計(jì)實(shí)際上是從研究對(duì)象、研究因素、效應(yīng)指 標(biāo)三個(gè)基本要素之間的相互關(guān)系由發(fā)講述一個(gè)完整的、瑕疵 盡量少的驗(yàn)證科研假說(shuō)的故事。瑕疵盡量少意味著如何盡可能多地體現(xiàn)科學(xué)性原則，同 時(shí)要與可行性進(jìn)行有效結(jié)合。可行性與研究的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域有 關(guān)。4.臨床研究的基本原則對(duì)照：通過(guò)對(duì)照平衡非研究因素隨機(jī)、均衡：讓非研究因素在組間可比重復(fù)：統(tǒng)計(jì)學(xué)意義與可行性之間權(quán)衡一一樣本量估算盲法：避免測(cè)量的主觀性 -一 單盲、雙盲、雙盲雙模擬5 .對(duì)照的設(shè)置方法自然形

3、成：隊(duì)列研究、病例對(duì)照研究人為設(shè)置：RCT診斷試驗(yàn)?空白對(duì)照（不適合臨床科研）?實(shí)驗(yàn)對(duì)照?標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照?復(fù)合對(duì)照?安慰劑對(duì)照?相互對(duì)照6 .隨機(jī)的實(shí)現(xiàn)方法?簡(jiǎn)單隨機(jī)?區(qū)組隨機(jī)?分層隨機(jī)?最小隨機(jī)化7 .均衡的實(shí)現(xiàn)設(shè)計(jì)階段? 隨機(jī)化? 配對(duì)、配伍? 研究對(duì)象選擇的同質(zhì)性（診斷、納入、排除標(biāo)準(zhǔn)）分析階段? 分層分析? 多因素分析模型? 標(biāo)化處理8 . 樣本量估算基本要點(diǎn)? 與研究效應(yīng)指標(biāo)直接相關(guān)， 組間差異越大， 需要的樣本量越小；組間差異越小，需要的樣本量越大。? 與研究效應(yīng)指標(biāo)的屬性有關(guān)， 一般以計(jì)量資料 （均數(shù)±標(biāo)準(zhǔn)差） 為效應(yīng)指標(biāo)的會(huì)少一些， 以分類資料 （有效率、復(fù)發(fā)率等）為效應(yīng)指

4、標(biāo)的會(huì)多一些。9 . 研究設(shè)計(jì)與科學(xué)性原則遵循的原則越多，研究設(shè)計(jì)的證據(jù)等級(jí)和論證強(qiáng)度越高。?對(duì)照原則：RCT隊(duì)列研究、病例對(duì)照研究、診斷試驗(yàn)。? 隨機(jī)原則： RCT?均衡原則：RCT診斷試驗(yàn)? 部分均衡：隊(duì)列研究、病例對(duì)照研究? 重復(fù)原則：所有研究設(shè)計(jì)?盲法原則：RCT、診斷試驗(yàn)10 . 研究對(duì)象分組依據(jù)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)；隊(duì)列研究（ 研究因素）病例對(duì)照研究；診斷試驗(yàn)（ 效應(yīng)指標(biāo)）描述性研究（研究對(duì)象）11 .隊(duì)列研究設(shè)計(jì)要點(diǎn)?研究對(duì)象：暴露組與對(duì)照組人群， 選擇時(shí)要考慮除了暴 露因素以外，其他因素要盡量均衡。?研究因素：除了暴露因素以外，還會(huì)有混雜因素，注意 必須設(shè)計(jì)進(jìn)去加以分析。 所研究的因素

5、，可以是分類資 料，也可以是計(jì)量資料。?效應(yīng)指標(biāo)：結(jié)局的發(fā)生，結(jié)局可以是一因多果的。有一 類特殊的效應(yīng)指標(biāo)，包括結(jié)局和到達(dá)結(jié)局所經(jīng)歷的時(shí)間 兩維信息，要采用生存分析和 CO涮歸的方法。?科學(xué)性原則：對(duì)照、均衡（依靠三大標(biāo)準(zhǔn)）12 .病例對(duì)照研究設(shè)計(jì)要點(diǎn)?研究對(duì)象：病例組一般采用確診的新發(fā)病例。對(duì)照對(duì)象必須來(lái)自于產(chǎn)生病例的總體。?研究因素：懷疑與所研究疾病有可能發(fā)生聯(lián)系的因素。多數(shù)情況下是多因素， 可以是分類資料，也可以是計(jì)量 資料。?效應(yīng)指標(biāo)：分組依據(jù)，病例的概念是廣義的，病例要有 明確可靠診斷。明確納入、排除標(biāo)準(zhǔn)。?科學(xué)性原則：對(duì)照、均衡（依靠三大標(biāo)準(zhǔn)）13 .診斷試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)?確定金標(biāo)準(zhǔn)：

6、確定有可靠的金標(biāo)準(zhǔn)?選擇研究對(duì)象：包括病例、需要鑒別的人群?盲法、獨(dú)立和同步比較診斷試驗(yàn)和“金標(biāo)準(zhǔn)”結(jié)果? RO說(shuō)析：評(píng)價(jià)診斷價(jià)值，尋找診斷臨界點(diǎn)。14 .隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)?研究對(duì)象：隨機(jī)分組，診斷標(biāo)準(zhǔn)、納入標(biāo)準(zhǔn)、排除標(biāo)準(zhǔn) 是保證研究對(duì)象同質(zhì)性的重要手段。?研究因素：不同的干預(yù)方法，應(yīng)詳細(xì)介紹干預(yù)方法和對(duì) 照方法的具體細(xì)節(jié)。?效應(yīng)指標(biāo)：效應(yīng)指標(biāo)可以有多種選擇， 需根據(jù)專業(yè)目的 靈活恰當(dāng)采用。近期、遠(yuǎn)期；計(jì)量資料、計(jì)數(shù)資料。?科學(xué)性原則：如何實(shí)現(xiàn)這些原則（隨機(jī)、對(duì)照、盲法、 均衡評(píng)價(jià)），具體如何操作，應(yīng)要重點(diǎn)進(jìn)行設(shè)計(jì)。15 .預(yù)后研究設(shè)計(jì)關(guān)鍵點(diǎn)?研究對(duì)象：分組，診斷標(biāo)準(zhǔn)、納入標(biāo)準(zhǔn)、排除標(biāo)準(zhǔn)是

7、保 證研究對(duì)象同質(zhì)性的重要手段。?研究因素：不同的影響預(yù)后的因素 （包括自然形成的干 預(yù)方法）。?效應(yīng)指標(biāo)：效應(yīng)指標(biāo)可以有多種選擇， 需根據(jù)專業(yè)目的 靈活恰當(dāng)采用。重點(diǎn)關(guān)注失訪、與時(shí)間相結(jié)合的結(jié)局指 標(biāo)。?科學(xué)性原則：對(duì)照、均衡（依靠三大標(biāo)準(zhǔn)）16 .定性研究設(shè)計(jì)要點(diǎn)?常用德?tīng)柗茖＜曳ǎ河袛?shù)據(jù)、有過(guò)程。在醫(yī)學(xué)研究中， 一般不單獨(dú)使用，常作為一個(gè)研究項(xiàng)目的組成部分由 現(xiàn)。?關(guān)注研究過(guò)程，重點(diǎn)理解好定性研究的報(bào)告規(guī)范。17 .衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)的設(shè)計(jì)要點(diǎn)在臨床研究中，不要套用管理領(lǐng)域的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方 法，需要與臨床作用結(jié)合起來(lái)評(píng)價(jià)。臨床研究領(lǐng)域常用成本效果和成本效用分析。成本的計(jì)算有很多停留于理論階段，實(shí)際處理有難度 時(shí)，可以采用組間均衡的原則進(jìn)行處理。研究對(duì)象的可比性是直接關(guān)系到臨床研究中衛(wèi)生經(jīng)濟(jì) 學(xué)評(píng)價(jià)結(jié)果好壞的關(guān)鍵。18 .數(shù)據(jù)挖掘研究設(shè)計(jì)要點(diǎn)?數(shù)據(jù)采集：信息真實(shí)性，可靠性，