1.任務來源根據《國家標準化管理委員會關于下達2024年第九批推薦性國家標準計劃及相關標準外文版計劃的通知》（國標委發〔2024〕53號），《特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則腎病》國家標準被列入制定計劃項目，項目編號為20243348-T-424。由全國特殊食品標準化技術委員會（SAC/TC466）歸口，由河北醫科大學第一醫院牽頭。慢性腎病已成為全球公共健康的重大威脅，控制其進展不僅需要藥物治療，營養干預更是不可或缺的關鍵因素。由于慢性腎病患者普遍存在營養攝入不足及蛋白質等營養素流失的問題，營養不良發生率居高不下，而營養不良本身是加速腎功能惡化、增加心血管事件及死亡風險的獨立危險因素，亟需通過腎病全營養配方食品針對性糾正營養失衡。我國自2016年起通過《特殊醫學用途配方食品注冊管理辦法》及配套《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范（試行）》構建了特殊醫學食品注冊體系，明確要求特定全營養配方食品需經臨床試驗驗證安全性與有效性，但現有規范缺乏針對腎病細分領域的技術標準，導致臨床試驗設計科學性不足、評價指標不統一、患者分層依據模糊，難以精準匹配慢性腎病復雜的營養代謝特征及病程差異。制定《特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則腎病》國家標準，不僅是填補技術規范空白、統一研發與評價標尺的核心需求，更是融合臨床醫學、營養學與監管科學的系統性創新實踐，通過明確腎病分期適配的試驗設計、營養代謝核心指標、風險控制標準及多學科協作路徑，可提升臨床試驗質量與數據可信度，從而完善慢性腎病全程營養管理體系，降低并發癥導致的醫療負擔，優化資源配置效率，為推進“健康中國”戰略提供關鍵技術支撐，其科學價值與社會意義深遠而緊迫。2.制定背景目前發達國家的營養支持以腸內營養為主，腸外營養為輔。而我國在腸內營養應用方面尚顯不足，其中一項重要原因則為特醫食品產業鏈條受限，臨床可應用的種類少。目前，國內外已開發出腎病全營養配方食品，但國內市面上流通的腎病腸內營養食品以固體飲料為主，目前尚無腎病特定全營養配方食品上市，使很多醫院只能繼續使用產品安全性和效果均無法保障的固體/液體飲料。2017年由原國家食品藥品監督管理總局立項，河北醫科大學第一醫院李增寧教授團隊牽頭，邀請國內眾多臨床營養學專家、腎內學專家以及保健品、藥品、特醫注冊專家參與，起草過程中仔細討論了本次撰寫工作的原則和任務，針對目前我國的實際使用情況、必要性、合理性等進行了參考，完成了《特殊醫學用途配方食品腎病臨床試驗指導原則》的撰寫工作，并于2019年9月正式發布。2024年4月25日，國家市場監管總局發布《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》。為進一步規范相關技術指標，2024年國家市場監管總局將苯丙酮尿癥、腎病和糖尿病等疾病的4款特殊醫學用途配方食品被納入優先審評審批程序，我國需加快腎病特定全營養配方食品臨床試驗標準制定等工作。3.主要工作過程標準任務下達后，河北醫科大學第一醫院和中國食品發酵工業研究院等單位，在2019年市場總局發布《特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則腎病》公告和2024年承擔《開展對部分特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則的研究論證》的標準化項目前期研究基礎上，組織開展國家標準的研制工作。（1）起草階段2025年1月底，發文征集起草單位、調研行業情況，組建了標準起草工作組。2025年1月至2月，標準起草工作組基于對我國特定全營養配方食品實際臨床應用現狀及現有臨床試驗的開展情況，結合慢性腎病患者營養干預需求，完成《特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則腎病》國家標準初稿。2025年3月21日，秘書處承擔單位中國食品發酵工業研究院組織召開國家標準起草工作啟動會議。基于前期充分討論，國家市場監管總局部門領導及專家、標準起草工作組、秘書處成員及企業代表等與會各方，圍繞標準涉及的關鍵性問題達成共識，最終形成行業征求意見稿。（2）征求意見階段（3）審查階段（4）報批階段4.主要起草單位及起草人本文件起草單位：略。本文件主要起草人：略。1.國家標準編制原則（1）以科學為依據以科學技術和實驗數據為依據，采用統計評估方法，結合科研院所、醫療機構、行業情況和企業生產檢測數據，經過科學研究而制定。（2）以保證食品安全、保護人民健康為原則標準的制定以保證食品安全、保護人民健康為基本原則。制定的導則標準可引導行業健康發展，對項目設置和指標進行認真研究，最大限度地保證食品的安全和質量水平。（3）與國際標準接軌我國加入WTO后，與國際貿易接軌，向世界先進水平靠攏是國內生產企業發展的必經之路。起草工作組通過對相關的國內外標準、技術資料的分析，本著使標準趨向科學性、先進性及合理適用的原則進行標準制定工作。2.主要內容及其確定依據本標準編寫符合GB/T1.1-2020《標準化工作導則第1部分：標準化文件的結構和起草規則》的規定，在《特殊醫學用途配方食品腎病臨床試驗指導原則》基礎上進行制定。（1）標準名稱、范圍、術語和定義主要根據GB29922《食品安全國家標準特殊醫學用途配方食品通則》、《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》，同時也參考市場監管總局關于發布《特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則糖尿病》等文件的公告中“特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則腎病”的內容制定本標準的標準名稱、范圍、術語和定義。（2）試驗目的包括安全性研究、營養充足性研究以及特殊醫學用途臨床效果研究三方面，旨在通過安全性研究識別試驗樣品使用過程中可能出現的不良事件和不良反應，確保樣品的安全性；同時，進行營養充足性研究，驗證樣品是否能為腎病受試者提供合理、有效的營養素，以維持或改善其營養狀況，重點觀察與營養相關的血液學指標和體成分等的變化；此外，通過特殊醫學用途臨床效果研究，驗證樣品是否能夠滿足腎病受試者對營養素的特殊需求，進而維持其腎功能并減少疾病相關的并發癥，全面評估試驗樣品在腎病患者中的應用價值。（3）受試者選擇受試者選擇的納入及排除標準主要依據《食品安全國家標準特殊醫學用途配方食品通則》、《營養篩查及評估工作規范（試行）》和《中國成人患者腸外腸內營養臨床應用指南（2023版）》以及醫學研究中的倫理要求等制定。（4）退出和試驗中止在充分尊重受試者意愿的基礎上，依據《藥物臨床試驗質量管理規范》、《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》制訂退出和中止標準。（5）試驗用樣品要求主要參考《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》制定。（6）試驗方案設計主要參考《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》進行制定，其中根據臨床工作實踐及專家討論意見將試驗周期規定為試驗用樣品作為單一營養來源的，試驗周期原則上不少于7天；試驗用樣品作為部分營養補充的，試驗周期原則上不少于4周。此外在脫失率方面，考慮臨床實踐，經專家討論認為脫失率不高于25%，如果高于25%可根據研究設計和實際情況進行書面解釋。（7）觀察指標參考《中國成人患者腸外腸內營養臨床應用指南（2023版）》中營養監測指標及《特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則腎病》制定。（8）結果判定主要基于科學的比較和評估原則，以確保試驗樣品在安全性、營養充足性和特殊醫學用途臨床效果方面達到或優于對照產品。（9）試驗管理依據市場監管總局2024年4月發布《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》中“第二十一條試驗管理包括標準操作規程、人員培訓、監查、質量控制與質量保證的措施、風險管理、受試者權益與保障、數據管理和統計學分析。第二十二條試驗過程中需改變試驗方案的，申請人需按上述要求完善試驗方案，提供充分的變更理由，提交倫理委員會審查通過后實施。第二十三條主要研究者應當完成臨床試驗注冊平臺備案如涉及,申請人應當提供人類遺傳辦公室批準或備案的證明材料。”的要求。（10）數據管理與統計分析依據《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》制定。三.試驗驗證的分析、綜述報告，技術經濟論證，預期的經濟效益、社會效益和標準牽頭單位組織國內多家臨床研究中心開展了標準適用性驗證試驗，試驗采用統一的研究方案和評價指標體系，通過對試驗數據的分析，明確了本標準的指導性與可行性，驗證了標準中的適應證選擇、研究終點指標設定、觀察周期以及評價方法的科學性與合理性。標準的制定基于堅實的臨床依據和實踐基礎。所提供的技術指導原則科學嚴謹、臨床實用性強，可有效規范和指導我國特定全營養配方食品在腎病領域的臨床研究工作，具有較好的應用前景和推廣價值。通過統一的標準指導，可有效規范臨床試驗流程，降低重復研究、試驗失誤帶來的經濟成本。標準的實施能夠促進相關產業的良性競爭與發展，推動企業加大技術創新投入，提高我國腎病特定全營養食品的行業整體競爭力。同時，通過規范和提高臨床研究水平，也有助于推動我國腎病醫學營養領域的整體學術進步。因此，本標準的制訂與實施具有顯著的技術先進性和經濟合理性，符合我國健康領域及醫療衛生領域的發展需要。制定《特定全營養配方食品臨床試驗技術指導原則腎病》國家標準，預計將在經濟效益和社會效益領域產生顯著積極影響。從經濟效益維度看，該標準通過統一臨床試驗技術要求與評價標準，將大幅降低企業的研發投入，推動腎病全營養配方食品產業規范化發展，注冊效率提升顯著加速產品上市進程，進而帶動產業鏈上下游協同發展。在社會效益層面，標準通過規范臨床試驗設計、強化受試者安全監測及建立營養干預效果評價體系，系統性提升產品的臨床安全性與治療精準性，切實保障慢性腎病患者的健康權益。同時，標準深度融合臨床醫學、營養學及食品工程等多學科技術要求，不僅促進產學研協同創新與復合型人才培養，更通過科學營養管理降低患者并發癥發生率。長遠來看，標準實施將直接助力"健康中國2030"戰略落地，通過改善慢性腎病患者生存質量、優化醫療資源配置效率，為