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文檔簡介

1、基因治療人類基因組計劃人類未來第1頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二第三節基因治療與人類基因組計劃第2頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二對胎兒進行基因診斷的過程：1. 制備基因探針2. 提取目的基因，獲得單鏈DNA3. PCR擴增DNA4. 目的DNA單鏈與尼龍膜結合5. ASO探針與目的DNA互補配對6. 沖洗尼龍膜7. 熒光強度分析，判斷胎兒是否具有突變基因優點:靈敏性高，費用低缺點：一次只能檢測一種基因第3頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二一、基因治療1.基因治療： 為細胞補上丟失的基因或改變病變的基因，一達到治療遺

2、傳性疾病的目的。2.基因治療過程（SCID患者治療為例）重癥聯合免疫缺陷病SCID為例第4頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二第5頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二基因治療的步驟2.目的基因與載體的重組:單一基因缺陷時原則:缺什么補什么多基因病時:主要治療主導基因3.目的基因導入靶細胞通常的載體是反轉錄病毒改選：刪除有害基因，保留抗新霉素基因，將人正常基因替換進去與蛋白質外殼重新組合成新病毒，然后進行大量繁殖4.篩選和回注及治療基因的表達從患者體內分離出有缺陷的細胞作為導入目的基因的細胞，即靶細胞將新的病毒與靶細胞一起培養，通過感染，使正常基因插入

3、到靶細胞的基因組1.選擇目的基因第6頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二與傳統藥物治療方法相比，基因治療具有哪些優點？提示：基因治療是一種根本性的治療，它可以通過取代突變的致病基因，也可以通過改變病變細胞的基因結構，或者通過導入能增強人體內免疫能力的基因等方式，來達到治療的目的。與傳統的藥物治療相比，以上這些措施，都是從根本上對疾病進行控制。第7頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二二、 人類基因組計劃簡稱：啟動時間：完成時間：目的:參加國：HGP (Human Genome Project)1990年2000年6月26日完成草圖測定人類基因組的全部D

4、NA序列，解讀其中包含的遺傳信息美國，英國，德國，日本，法國，中國（1999年9月，1）我國承擔的具體內容:人類第三號染色體短臂上3000萬個堿基對的工作,由于這一區域約占基因組的1%,所以又稱”1%項目”,草圖于2000年4月提前完成. 我國科學家對被國際同行稱為“北京區域”的這一部分進行了詳細分析，對人類基因組的實際貢獻率為左右，所有指標達到了“國際人類基因組計劃”協作組對“完成圖”的要求，所有數據已遞交到國際基因數據庫中，可被全球科學家直接免費享用。第8頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二人類基因組計劃可能有以下應用價值：追蹤疾病基因估計遺傳風險用于優生優育建立個體DNA檔案用于基因治療第9頁，共10頁，2022年，5月20日，12點11分，星期二第四節 遺傳病與

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