1、 臨床試驗方案是敘述藥物臨床試驗的背景、 理論基礎和目的，試驗設計、方法和組織，包括 統計學分析、試驗執行和完成條件的書面文件， 可以說科學、詳盡、清晰的試驗方案是保證臨床試驗取得成功并保證其科學性、可靠性、準確性 的重要依據； 臨床試驗方案涉及四個方面的設計，即醫學設計、 倫理設計、統計設計、試驗管理設計。臨床試驗 方案的主要內容包括試驗背景、試驗藥品的開發過 程的介紹、開展本項臨床試驗研究的理論基礎、試 驗目的、試驗設計、試驗方法（包括統計學考慮）、 試驗組織、執行和完成的條件、不良事件的監查、 試驗進度及總結要求。 國外國外申辦者制定申辦者制定倫理委員會倫理委員會審核同意審核同意研究者實

2、施研究者實施國內國內研究者研究者+申申辦者辦者倫理委員會倫理委員會實施實施商定簽字審批 確定臨床試驗的目的 認真學習藥物臨床批件 仔細閱讀臨床前研究資料 查閱國內外相關的參考資料 完成試驗方案的摘要 選擇重要的療效指標 樣本量的核算 臨床試驗的目的是很明確的，而且是 整個臨床試驗的核心；應考慮到試驗的科學性，以及執行起來的合 理性；在設計方案時，應避免 設計一個過于復雜的試驗，不要希望通過一個試驗 達到多個不同的目的； 從試驗開始到試驗結束， 方案目的都只有一個，不能隨便更改，這就要求方 案制訂者在試驗的初始階段必須考慮周全，謹慎制訂。 臨床批件是臨床試 驗獲得國家食品藥品監督管理部門的許可的

3、批文， 在撰寫臨床試驗方案前，仔細閱讀臨床批件是第一 個關鍵的步驟。一般臨床批件中會指出對該新藥臨 床研究要求的要點，如臨床研究的適應病、癥或證， 對照藥物的選取，以及臨床研究應采取的試驗方法等。 方案正式撰 寫前要仔細閱讀臨床研究申辦者提供的臨床前研究資料，明確該試驗藥品的處方組成和功能主治范圍、 藥效藥理實驗情況、毒理實驗結果，以便在制定臨 床試驗方案時作為重點參考資料。 方案撰寫者除 了要具備豐富的醫學和藥學專業知識外，還應具 備獲取信息的能力。當方案撰寫者通過學習臨床批件和閱讀臨床前的研究資料后，對該藥物有一 定的了解后，則應查閱國內外的相關參考資料，包括已發表有關疾病或藥物的文獻，此

4、類藥物或 同類藥物的試驗開展情況，以及相關的法規、指南和指導原則。 完成試驗方案的摘要完成試驗方案的摘要 方案摘要的主要內容包括 試驗目的、試驗方法、入排標準、受試者人數、觀察指標和統計學分析等。只有當方案摘要得到各方的一致認可后，試驗方案設計者才能正式開始撰寫。 在設計試驗方案時，通常會設定一個主要療效指標和幾個次要療效指 標，主要療效指標是能準確反映試驗藥物有效性 和安全性的指標，次要療效指標是作為輔助作用的指標。主要療效指標在統計學意義上是否有明 顯差異將會決定一項試驗是否成功，后決定一個 新藥是否能夠上市。次要療效指標則作為補充、說 明及支持其療效和安全性。 樣本含量的核算是根據研究 的主要目標進行確定，而樣本含量的確定主要與 2 個因素有關，即主要指標的性質和研究總體參數的 估計值，主要指標的性質關鍵在于定性指標還是定 量指標，研究總體參數可以臨床前研究資料和預實 驗的結果，或者參考相關的文獻而得到。確定樣本 含量是還需考慮有意義的差值、