抗腫瘤藥品臨床綜合評價技術指南（試行）主要內容評

價

設

計

與

分

析

方法評價類型、

評價原則與步驟、

文獻綜述法、

研究設計方法、

模型研究法現

實

與

挑

戰對照組選擇、

PFS/

OS模擬、

費用數據、

效用數據、

真實世界數據等問題評

價

內

容

與

維

度安全、

有效、

經濟、

創新、

適宜、

可及數

據

來

源真實世界數據、

文獻數據、

專家咨詢數據評價背景與目的評價內容與維度可

及

性藥品價格水平、

可獲得性和可負擔性適

宜

性藥品技術適宜性和藥品使用適宜性創

新

性以患者為中心，

臨床創新性和產業創新性經

濟

性評價資源消耗與臨床療效的性價比有

效

性抗腫瘤藥品使用后對患者疾病狀況的治療程度進行科

學評價安

全

性安全性評價指對抗腫瘤藥品質量及上市前后出現的或可能出現的用藥風險進行科學性評價321465一、有效性主要臨床結局指標次要臨床結局指標總生存期（OverallSurvival,OS)無進展生存期（Progression-

freeSurvival，

PFS)至疾病進展時間（TimeToProgression,TTP)無病生存期（Disease-freeSurvival,DFS）無遠處轉移生存期（DistanceDisease-freeSurvival，DDFS）客觀緩解率（ObjectiveResponseRate,ORR）（RECIST)新藥：RCT已上市：RWD?

優先考慮基于中國人群開展的大樣本、多中心數據或含有中國人群的國際多中心數據/其他國家地區與人群的數據? 頭對頭對接（NMA)二、經濟性資源消耗費用指標數據與成本指標數據健康產出效果指標數據和效用指標數據資源消耗臨床療效A成本-效果分析（Cost-EffectivenessAnalysis，CEA）B成本-效用分析（Cost-UtilityAnalysis，CUA）二、經濟性-臨床效果指標選擇與測量OS,PFS,TTP,ORR效果/療效

住院天數、住院死亡率等

HIS，隨訪數據，文獻等

質量調整生命年（QALY）

通用量表/疾病特異性量表

直接測量法/文獻效用

直接效益

間接效益

無形效益效益

5%

0-10%健康貼現KM臨床結果外推(extrapolation)二、經濟性--成本指標選擇與測量

直接醫療成本

衛生體系

藥品價格、劑量、療程、使用時間、不良反應費用成本與測量角度

官方價格信息（招采、國談等）

藥店零售價

限定日劑量（DDD）

國際價格藥品價格

5%

0-8%成本貼現三、經濟性-經濟學評價成

本

-

效

果

分

析

（

C

E

A

)OS、PFS、ORR成

本

-

效

用

分

析

（

C

U

A

）QALYs不

確

定

分

析

（

U

n

c

e

r

t

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i

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t

yA

n

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l

y

s

i

s

）參數敏感性分析范圍需要有充分依據，來源于文獻報告的95%置信區間、最大值和最小值，或者同類研究中參數估計的高值和低值。Scatterplot

(PSA)評價設計與分析方法評

價

類

型快

速

綜

合

評

價完

整

綜

合

評

價評

價

步

驟目

標

人

群

（

腫

瘤

患

者

基

因型

、

腫

瘤

分

期

）干

預

措

施對

照

措

施結

局

指

標PI

CO(

T

S

)文

獻

綜

述

法臨

床

試

驗

設

計R

CTPCTCohor

t模

型馬

爾

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模

型

（

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r

v

i

v

a

l

M

od

e

l

,

PS

M

)馬爾可夫模型(Markov）分區生存模型原理圖(PSM)疾病穩定狀態疾病進展狀態死亡狀態模型分析法預算影響分析模型（BIA)數據來源真

實

世

界

數

據HIS、

EMR、

患者病歷、

個人健康檔案、

費用結算藥品監督管理系統數據，

醫保數據，

ADR監測數據，

患者自報告

等數據文

獻

數

據MEDLINE、

EMBASE、

CENTRAL、

CNKI、

萬方、

維普、

藥智；

CRDs,

NHS

EED,

HEED,

Psyc

INFO、

AMED、CINAHL、

網站、

資料等專

家

咨

詢

數

據知情者訪談等現實與挑戰對照組PFS/OS的模型效用值評估RWD費用數據物有所值選擇對照組選取生物標志物現存治療方案/路徑可能存在的治療方案/路徑選擇重要性影響增量成本效果比進一步不同治療順序PFS&OS擬合4321受

試

人

群

與

對

照

組

之

間

人

群特

征

差

異試

驗

時

間

短

，

需

對

預

測

未

來事

件治

療

效

果

因

交

叉

或

治

療

轉

換而

產

生

偏

差沒

有

直

接

比

較

治

療

的

試

驗

（

這

需要

使

用

間

接

治

療

比

較

）效用值健康狀態評估數據缺失評估值選擇不良反應明確的不良事件效用遞減疾病進展后評估隨訪數據缺失相同疾病狀態/狀況不同效用值疾病特異性測量費用比較010203藥品用量? 推薦使用劑量，劑量強度，用藥時間等部分藥品價格保密部分藥品價格（內涵患者捐贈計劃價格）RWD結果指標ORR

PFS

OS安全性經濟性病案首頁電子病例（門診、住院）PACS（影像檢查信息）LIS（實驗室檢查信息）費用清單生存情況復發情況不良反應院外治療院外隨訪院內HISRWD以江蘇省**醫院為例，從HIS系統提取的某一患者既往住院信息數據：RWD1-病案首頁信息腫瘤診斷缺少腫瘤的分級分期、病理類型等住院費用總計23868.62床位費890護理費444西藥費10557.82中成藥費1396中草藥費0放射費0化驗費1716.5輸氧費0輸血費0手術費98檢查費4295麻醉費0治療費644.2其他費用3827.12-住院信息RWD02信

息

量

略

少

，

缺

少

患

者

住

院

期

間

的

整

個

治

療過

程

信

息

，

如

初

始

治

療

方

案

、

醫

囑

變

動

、

病情

轉

歸

）

過

程

、

生

命

體

征

等

。需

進

一

步

提

取

住

院

記

錄

（

含

病

程013-PACSRWD4-LISRWD包

含

住

院

期

間

所有

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實

驗

室

檢

查結

果

：血

常

規尿

常

規肝

功

能腎

功

能病

毒

指

標腫

瘤

標

記

物…

…有效性：腫瘤標記物等腫瘤特異性指標的變化與病情相關安全性：血常規、肝腎功等異常可提示藥物引起的不良反應經濟性：與治療方案相關化驗項目、檢查頻次均影響費用變化。5-費用信息RWD包含住院期間每日費用清單：

檢查費

化驗費

治療費

床位費

藥品費用

護理費……1.患者住院期間有長期服用的自備藥品或存在院外購藥的話，導致藥品費用不準確2.除直接醫療成本外，其它成本指標無法獲取。經濟性評價6-隨訪信息RWD存

在

問

題

：僅

是

患

者

后

續

再

次

門

診

就

診

的記

錄

，

信

息

量

較

少

，

缺

少

患

者