1、第十四章 臨床決策分析clinical decision analysis山東大學(xué)第二醫(yī)院腎內(nèi)科李學(xué)剛臨床流行病學(xué)與循證醫(yī)學(xué)內(nèi) 容第1節(jié) 概述第2節(jié) 概率與效用值的估計(jì)第3節(jié) 決策樹(shù)模型第4節(jié) Markov模型第5節(jié) 敏感性分析第6節(jié) 不確定型決策第7節(jié) 決策分析的局限性學(xué)習(xí)要求掌握臨床決策的基本類型決策的步驟和基本方法風(fēng)險(xiǎn)型決策的分析過(guò)程熟悉概率估計(jì)的基本概念、基本方法效用值估計(jì)的基本概念、基本方法了解了解不確定決策的過(guò)程和相關(guān)原則第一節(jié) 概述幾個(gè)基本概念決策的模式?jīng)Q策的類型決策過(guò)程概念決策（making decision）是對(duì)不確定性的問(wèn)題，通過(guò)一些方法與手段，從眾多備選方案中選定最優(yōu)方案

2、的一個(gè)過(guò)程。決策分析（making decision analysis）是通過(guò)決策模型再現(xiàn)問(wèn)題，利用概率和結(jié)局估計(jì)值等，幫助確定最佳行動(dòng)方案的一個(gè)過(guò)程。概念 臨床決策分析（clinical decision analysis，CDA）是指由醫(yī)務(wù)人員針對(duì)疾病的診斷和防治過(guò)程中風(fēng)險(xiǎn)與獲益的不確定性，通過(guò)查閱文獻(xiàn)資料，充分掌握證據(jù)，特別是在掌握最新最佳證據(jù)的基礎(chǔ)上，結(jié)合以往臨床經(jīng)驗(yàn)和患者的實(shí)際情況，分析比較兩個(gè)或兩個(gè)以上可能的備選方案，從中選擇最優(yōu)者進(jìn)行臨床實(shí)踐的決策過(guò)程。決策的類型確定型決策：增量分析法風(fēng)險(xiǎn)型決策：期望值決策法、Bayes決策法兩種以上結(jié)局概率可估計(jì)不同結(jié)局利弊可估算不確定型決策：

3、樂(lè)觀準(zhǔn)則、悲觀準(zhǔn)則、后悔值準(zhǔn)則決策的過(guò)程明確問(wèn)題組織問(wèn)題搜集信息分析問(wèn)題敏感性分析CDA屬于定量分析，需對(duì)臨床問(wèn)題進(jìn)行量化處理概率臨床事件發(fā)生的不確定性結(jié)局的定量生存率、生存質(zhì)量、成本或效用值概率估計(jì)是決策分析中較為復(fù)雜的一項(xiàng)工作。RCT二次文獻(xiàn)研究：meta分析，系統(tǒng)評(píng)價(jià)等基線估計(jì)（baseline estimate）是對(duì)臨床事件發(fā)生概率或其它參數(shù)的最佳估計(jì)。點(diǎn)估計(jì)值或區(qū)間值多來(lái)源于文獻(xiàn)資料：多者可設(shè)區(qū)間或meta分析，少則可取可信區(qū)間第二節(jié) 概率與效用值的估計(jì) 第三節(jié) 決策樹(shù)模型決策樹(shù)模型是利用決策樹(shù)來(lái)描述各種決策方案在不同自然狀態(tài)下的收益，據(jù)此計(jì)算各方案的期望收益而做出決策。傳統(tǒng)的決策樹(shù)

4、模型一般用于近期效果的決策分析，缺乏動(dòng)態(tài)性和連貫性分析和預(yù)測(cè)。決策樹(shù)的概念決策樹(shù)（decision tree）按邏輯、時(shí)序把決策問(wèn)題中的備擇方案以及相應(yīng)結(jié)局有機(jī)地組織起來(lái)并用圖標(biāo)羅列出來(lái)，如同一棵從左至右不斷分枝的樹(shù)，包括一些結(jié)點(diǎn)與分枝（決策結(jié)點(diǎn)、機(jī)遇結(jié)點(diǎn)）。決策樹(shù)的構(gòu)建決策結(jié)點(diǎn)，用小方框表示，由此結(jié)點(diǎn)發(fā)出的方案要求決策者從中做出選擇，由決策結(jié)點(diǎn)發(fā)出的分支叫決策枝；機(jī)遇結(jié)點(diǎn)，用小圓圈表示，由此結(jié)點(diǎn)發(fā)出的事件不受人的意志所控制，是隨機(jī)的，但其概率可以估計(jì)，它所發(fā)出的分支叫機(jī)遇枝或概率枝。各機(jī)遇節(jié)點(diǎn)的期望值為此節(jié)點(diǎn)各分枝概率（P）與結(jié)局值乘積之和。要求：簡(jiǎn)單而全面形式簡(jiǎn)單，內(nèi)容全面決策樹(shù)案例舉例：

5、患者，60歲男性卡車司機(jī)，吸煙、肥胖、有心臟病風(fēng)險(xiǎn)因素（包括高血壓和高膽固醇）。因患有嚴(yán)重頸部疼痛，想用樂(lè)松（洛索洛芬鈉，一種COX-2 NSAID藥）治療頸部疼痛（聽(tīng)說(shuō)樂(lè)松可治療肩頸痛）。醫(yī)生根據(jù)最新的證據(jù)證明能夠引發(fā)嚴(yán)重心臟不良事件，建議采用頸部按摩療法，而患者擔(dān)心按摩后中風(fēng)癱瘓不愿意頸部按摩，并且服藥更方便。醫(yī)生指出，頸部按摩導(dǎo)致中風(fēng)的可能性非常小，心臟病發(fā)作可能具有同樣的破壞性。目前醫(yī)生治療患者的頸部疼痛面臨困難的決定：一是頸部按摩治療（治療中可能發(fā)生中風(fēng)癱瘓），二是樂(lè)松治療（服藥中可能發(fā)生心臟病）。圖14-8頸部按摩與樂(lè)松治療的決策樹(shù)樂(lè)松頸部按摩EV1EV11EV12EV21EV22

6、EV2消除頸部疼痛消除頸部疼痛未消除頸部疼痛未消除頸部疼痛0.800.200.000 0010.999 9990.999 9990.000 0010.451.000.300.80腦卒中腦卒中無(wú)腦卒中無(wú)腦卒中心肌梗死心肌梗死無(wú)心肌梗死無(wú)心肌梗死 第四節(jié) Markov模型什么是Markov模型Markov模型的應(yīng)用Markov模型的分析步驟 Markov模型Markov模型是通過(guò)模擬疾病隨時(shí)間出現(xiàn)的各種狀態(tài)（Markov state） ，并結(jié)合各種狀態(tài)在一定時(shí)間內(nèi)相互轉(zhuǎn)換的概率，評(píng)價(jià)在每一單位時(shí)間里這些不同狀態(tài)間的風(fēng)險(xiǎn)性，并賦予相應(yīng)的效用值或者醫(yī)療成本，以一個(gè)事先定義好的結(jié)束事件為終點(diǎn)（如死亡或一

7、定的時(shí)間界限），通過(guò)循環(huán)運(yùn)算，模擬疾病的演進(jìn)過(guò)程，估計(jì)出疾病的結(jié)局及醫(yī)療成本。Markov state， Markov cycle根據(jù)研究目的和疾病的轉(zhuǎn)歸，將疾病的整個(gè)自然過(guò)程劃分為不同的健康狀態(tài)即Markov state。個(gè)狀態(tài)在一次轉(zhuǎn)移后到下一次進(jìn)行類似轉(zhuǎn)移的相同時(shí)間間隔為Markov cycle。臨床中多以年為單位計(jì)算。糖尿病腎病 Markov模型的用途Markov模型多用于：臨床干預(yù)措施的評(píng)價(jià)臨床試驗(yàn)結(jié)果的外推藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)疾病篩查措施的評(píng)價(jià)等。 Markov模型的分析步驟 1Markov狀態(tài)的設(shè)定。將臨床問(wèn)題進(jìn)行分解，根據(jù)研究目的確定各種疾病的狀態(tài)，從而設(shè)定相關(guān)的Markov狀態(tài)。對(duì)

8、各種疾病狀態(tài)的邏輯表現(xiàn)形式，可以借助Markov樹(shù)（Markov tree）來(lái)表達(dá)。2信息的搜集。即各種狀態(tài)之間轉(zhuǎn)換的概率以及循環(huán)周期的確定。主要是從文獻(xiàn)中獲得，通常用矩陣按照事件發(fā)生的邏輯順序列出來(lái)。3各種狀態(tài)轉(zhuǎn)移概率和效用值的確定。設(shè)定3種狀態(tài)的效用值分別如下：健康為1：患病狀態(tài)為0.5：死亡為0。構(gòu)建Markov樹(shù)如下圖14-11 三種狀態(tài)的Markov樹(shù)5敏感性分析。同決策樹(shù)模型分析一樣，Markov模型分析也應(yīng)該在基線分析的基礎(chǔ)上進(jìn)行敏感性分析，以判斷分析結(jié)果的穩(wěn)健性。 第五節(jié) 敏感性分析敏感性分析是用來(lái)分析相關(guān)數(shù)值在變化時(shí)，基于基線分析下決策的穩(wěn)健性的。對(duì)于事件結(jié)局及其發(fā)生概率都可以進(jìn)行敏感性分析。對(duì)于Markov模型的決策結(jié)果同樣可以進(jìn)行敏感性分析，計(jì)算出相關(guān)的閾值。方法同上面對(duì)決策樹(shù)模型的敏感性分析相同。圖14-14 對(duì)手術(shù)死亡率的敏感性分析 第六節(jié) 不確定型決策1樂(lè)觀準(zhǔn)則：也稱大中取大法，找出每種方案的自然狀態(tài)下的最大收益者，取其中最大者；2悲觀準(zhǔn)則：也稱小中取大法，找出每種方案的自然狀態(tài)下的最小收益者，取其中最大者；3后悔值準(zhǔn)則：計(jì)算各方案在各種自然狀態(tài)下的后悔值并列出后悔值表，找出每一方案在各種自然狀態(tài)下后悔值的最大值，取其中最小值，其所對(duì)應(yīng)的方案為合理