1、第五章假設檢驗的功效與樣本量例：觀察某藥的療效：（是否由于樣本含量不夠？）樣本量樣本均數樣本標準差某新藥88.03.0常規藥86.03.0假設檢驗：t=1.333，單側t0.05,14=1.761, P>,不拒絕H0。樣本量樣本均數樣本標準差某新藥208.03.0常規藥206.03.0假設檢驗：t=2.108單側t0.05,38=1.684, P<,拒絕H0對陽性結果，假陽性用來度量，對陰性結果，假陰性的可能性多大？進一步分析第一種情況，如果確有差別，有多大可能發現？62%。科研設計要點之一：功效與樣本量5.1 兩類錯誤與功效1. 兩類錯誤的概率與功效例：平均血脂下降量。新藥()是

2、否優于常規藥()？計算的當前值；規定一個小概率，決策規則：* 據Z的當前值，查出值，若，則拒絕或 * 據的數值，查出值，若，則拒絕若，則拒絕兩類錯誤：第I類錯誤：療效本無差別 (成立)，結論卻說有差別(拒絕)第II類錯誤：療效確有差別 (成立)，結論卻說無差別(不拒絕)兩個概率：第I類錯誤的概率第II類錯誤的概率檢驗的功效=例：診斷疾病：與正常無異：異于正常第I類錯誤：將正常者說成異常誤珍！假陽性，假陽性率第II類錯誤：將異常者說成正常漏珍！假陰性，假陰性率識別異常者的功效2. 事前設計與事后評價(1)事前設計：欲估計樣本量需事先給定允許犯兩類錯誤的概率通常，偶有用的大小取決于第II類錯誤的危

3、害性例：新藥論證：功效就是好藥被發現的概率。 疾病診斷：功效就是疾病被發現的概率。(2)事后評價：研究結束，報告結果。若拒絕，需報告若不拒絕，還需報告例：新藥論證。(1) 結論：“新藥療效優于常規藥，”，告訴讀者(2) 結論：“新藥療效與常規藥差異無統計學意義，”，還沒告訴讀者5.2 影響功效的四要素客觀差異、個體間變異、樣本量、允許犯第I類錯誤的概率例(續)：降血脂新藥的論證。決策規則：若，則拒絕1. 客觀上差異越大，功效越大(圖5.1) 圖5.1 均數間差異越大,功效越大(a)均數間實際距離d1較小;(b)均數間實際距離d2較大2. 個體間標準差越小或樣本量越大，功效越大(圖5.2) 圖5

4、.2 個體間標準差越小或樣本量越大,功效越大(a)個體間標準差s1較大或樣本量n1較小;(b)個體間標準差s2較小或樣本量n2較大3. 第I類錯誤的概率越大，功效越大(圖5.3) 圖5.3 第類錯誤的概率越大,功效越大(a)第類錯誤的概率1較小;(b)第類錯誤的概率2較大5.3 功效與四要素的定量關系1. 單組樣本均數的檢驗，由上圖，上側尾部面積=，分界點位于由下圖，下側尾部面積=，分界點標準化：其中，表示上側尾部面積=時，標準正態分布的臨界值 (5.11)與定性討論一致：(1) (2) (3) (4) * (5.11)也適用于雙側檢驗，只需將理解為雙側臨界值應用：功效的事后評價。例5.1 關

5、于某藥平均有效時間是否由6小時延長到7小時的檢驗：結果試評價此檢驗的功效。已知。解：, 可見，若上述新藥平均有效時間確能延長1小時，則在此檢驗下，約有1/5的機會被埋沒。為什么功效如此低下？2. 兩組樣本均數的檢驗(設已知)計算的當前值，給定一個小概率，決策規則：查出值，若，則拒絕或查出值，若，則拒絕若，則拒絕類似，關于識別的功效，有公式 (5.17)例5.2 兩藥降壓效果比較。常規藥組和新藥組各15例，檢驗結果，兩組均數間差異無統計學意義，。試評價此檢驗識別的功效。已知。解：可見，若新藥比常規藥平均療效高出0.8，只有71%的機會被識別。 為什么功效如此低下？3. 兩組樣本頻率的檢驗(大樣本

6、，設)將式中的換為，其中，例5.3 感冒人數比較。 安慰劑組：維生素C組：經檢驗感冒頻率的差異無統計學意義，。試評價此檢驗識別間差異的功效。解：可見，若維生素C比安慰劑平均療效高出10%，只有29%的機會被識別。約71%的機會給出假陰性的結果。為什么功效如此低下？5.4 常用統計檢驗的樣本量估算 要從樣本推斷總體，就必需使樣本足以代表總體，也就是如何保證樣本的質和量的問題。樣本的質通過適當的抽樣方法來保證；樣本的量則要針對不同情況，不同要求在實驗前進行估計，以期用最小代價（樣本數量）獲得最大限度的有效信息。樣本量取決于：客觀上差異、個體間變異、第一類錯誤概率和第二類錯誤概率樣本量公式與功效的公

7、式相同，只是已知功效求樣本量。1.單組樣本均數的檢驗由(5.11)式解出n (5.20)例5.4 例5.1的新藥論證問題。至少需多大樣本量？解：取l 若用小規模預試驗中的代替，公式中的和應改為和，但樣本量未知時，無法查得和的數值。經驗的做法是：再增補即需65例，而例5.1中只取25例，遠遠不夠!2. 兩組樣本均數的檢驗()由(5.17)式解出n (5.21) * (5.21)式右端是(5.20)式右端的2倍，原因是：兩均數之差的方差是兩組方差之和，變異性加大。例5.5 例5.2的新藥論證問題。至少需多大樣本量？解： * 若用小規模預試驗中的代替，需增補即需每組35例，而例5.2中每組只取15例

8、，遠遠不夠!3. 兩組樣本頻率的檢驗(大樣本，)由(5.19)式解出n，其中，。例5.6 例5.3中關于維生素C預防感冒效果的研究。至少需多大樣本量？解：由經驗或預試驗知，,取, l 若用小規模預試驗中的代替，需增補即需每組395例，而例5.3中每組只取30例，遠遠不夠!* 實驗設計中估計樣本數量，是指在所選擇的、前提下，按設定的指標間差異算出足以拒絕H0的最小樣本數量而言；也就是按一定的能分辨指標間是否相異的最小觀察例數。臨床研究中，醫學統計學可提供以下解決樣本不可能太大的途徑：1 設法減小樣本標準差； 2.選擇敏感的對比指標；3. 選擇較優的實驗設計方案，嚴格控制對比條件，提高鑒別效率。如配對設計估計樣本含量(n)的認識：1 只有完全按照原設計進行重復實驗，所估計的n才有效2 由于估計n都是有條件的，而這種條件卻難以在重復實驗中一成不變地保持下來，故不可把估計的n當作必能達到目的地準確數值來理解。3 當研究