醫(yī)學(xué)科研的統(tǒng)計設(shè)計與數(shù)據(jù)處理第一頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二醫(yī)學(xué)科學(xué)研究的基本程序與步驟

完整的醫(yī)學(xué)研究課題設(shè)計，必須包括如下內(nèi)容：擬探索和解決的醫(yī)學(xué)問題以及明確而具體的目標(biāo)；科學(xué)假說及其依據(jù)；設(shè)計方案和技術(shù)路線；必要的信息及條件保障。

從統(tǒng)計學(xué)角度來講，研究設(shè)計的基本內(nèi)容包括：確定設(shè)計類型，確定研究總體及樣本，擬定觀察指標(biāo)及測量方法，資料的可靠性及質(zhì)量控制，數(shù)據(jù)的管理及統(tǒng)計分析計劃等。第二頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二基本程序選題創(chuàng)新設(shè)計（研究方案）有理論與實際意義申報項目專業(yè)+統(tǒng)計學(xué)設(shè)計收集資料，整理、分析數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析撰寫研究報告、論文申報專利、成果第三頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二醫(yī)學(xué)、醫(yī)學(xué)科研、統(tǒng)計學(xué)醫(yī)學(xué)：自然科學(xué)和人文科學(xué)；數(shù)量和質(zhì)量。生物學(xué)屬性與社會屬性；福如東海，壽比南山。健康與疾?。夯A(chǔ)醫(yī)學(xué)，臨床醫(yī)學(xué)，預(yù)防醫(yī)學(xué)。醫(yī)學(xué)科研：人，生物學(xué)屬性與社會屬性。醫(yī)學(xué)模式：生物-心理-社會-生態(tài)。變異性。統(tǒng)計學(xué)：“對令人困惑費解的問題做出數(shù)學(xué)設(shè)想的藝術(shù)”（DavidFreedman）；“處理資料中的同質(zhì)性和變異性的科學(xué)與藝術(shù)”（孫振球）。觀察、對比、分析；偶然性與必然性。第四頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二Asciencedealingwiththecollection,analysis,inter-pretation,andpresentationofmassesofnumericaldata------Webster’sInternationalDictionaryThescienceandartofdealingwithvariationindatathroughcollection,classificationandanalysisinsuchawayastoobtainreliableresults.------LastJM(Dictionaryofepidemiology)第五頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二不明于計數(shù)而欲舉大事，猶無舟楫而欲經(jīng)于水，險也。舉事必成，不知計數(shù)不可。-----管仲學(xué)者不能離開統(tǒng)計而研學(xué)，政治家不能離開統(tǒng)計而施政，事業(yè)家不能離開統(tǒng)計而執(zhí)業(yè)。-----馬寅初StatisticsaretheonlytoolsbywhichanopeningmaybecutthroughtheformidablethicketofdifficultiesthatbarsthepathofthosewhopursuetheScienceofMan.-----F.Galton第六頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二Tocallinthestatisticianaftertheexperimentisdonemaybenomorethanaskinghimtoperformapostmortemexamination:hemaybeabletosaywhattheexperimentdiedof.-----R.A.Fisher“非常痛心地看到，因為數(shù)據(jù)分析的缺陷和錯誤，那么多好的生物研究工作面臨著被葬送的危險”。

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F.Yates，M.J.R.Healy第七頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二統(tǒng)計學(xué)在醫(yī)學(xué)科研中的應(yīng)用專業(yè)設(shè)計階段：觀察指標(biāo)，影響因素統(tǒng)計設(shè)計階段：分組因素，控制因素搜集數(shù)據(jù)階段：統(tǒng)一采集標(biāo)準(zhǔn)，質(zhì)量控制數(shù)據(jù)分析階段：實驗設(shè)計資料，觀察性資料提出觀點、結(jié)論和撰寫論文階段：p值的大小，p值的可靠性，統(tǒng)計結(jié)論與專業(yè)結(jié)論第八頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二研究類型常用醫(yī)學(xué)統(tǒng)計方法統(tǒng)計方法的選擇統(tǒng)計方法綜合運用實例醫(yī)學(xué)科研的統(tǒng)計設(shè)計與數(shù)據(jù)處理

----常用醫(yī)學(xué)統(tǒng)計方法

第九頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二一、研究類型不同的分類標(biāo)準(zhǔn)有不同的類型：研究的目的：驗證性研究，探索性研究；研究的形式：觀察性研究，實驗性研究；研究的指標(biāo)：單因素研究，多因素研究；研究的時限：前瞻性研究，回顧性研究，橫斷面研究；研究的對象：社區(qū)研究臨床研究，實驗研究。

第十頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二Table1.Classificationofstudydesigns.Ⅰ.ObservationalstudiesA.Descriptiveorcase-seriesB.Case-controlstudies(retrospective)1.Causesandincidenceofdisease2.IdentificationofriskfactorsC.Cross-sectionalstudies,surverys(prevalence)1.Diseasedescription2.Diagnosisandstaging3.DiseaseprocessesmechanismsD.Cohortstudies(prospective)1.Causesandincidenceofdisease2.Naturalhistory,prognosis3.IdentificationofriskfactorsE.HistoricalcohortstudiesⅡ.ExperimentalstudiesA.Controlledtrials1.Parallelorconcurrentcontrolsa.Randomizedb.Notrandomized2.Sequentialcontrolsa.Self-controlledb.Crossover3.Externalcontrols(includinghistorical)B.StudieswithnocontrolsⅢ.Meta-analyses第十一頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二Table2AclassificationofbiomedicalresearchreportsⅠ.LongitudinalstudiesA.Prospectivestudies1.Deliberateinterventionsa.randomizedb.non-randomized2.ObservationalstudiesB.Retrospectivestudies1.Deliberateintervention2.ObservationalstudiesⅡ.Cross-sectionalstudiesA.DiseasedescriptionB.Diagnosisandstaging1.Abnormalranges2.DiseaseseverityC.Diseaseprocesses第十二頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二觀察性研究實驗性研究醫(yī)學(xué)研究類型縱向研究前瞻性干預(yù)研究隊列研究隊列研究隨機對照試驗現(xiàn)場試驗回顧性病例對照橫斷面研究疾病診斷和危重度分級探索危險因素疾病描述非干預(yù)研究醫(yī)學(xué)研究的研究類型分類示意圖第十三頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二分類是否施加干預(yù)（處理）否是觀察性研究實驗性研究第十四頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二實驗性研究Experimentalstudy社區(qū)干預(yù)試驗以動物為對象動物實驗研究以人為對象臨床試驗一般臨床試驗新藥臨床試驗ⅠⅡⅢⅣ診斷方法評估試驗第十五頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二觀察性研究（調(diào)查研究）Observationalstudy橫斷面研究（cross-sectionalstudy）：描述某現(xiàn)象水平與分布指定時間點或時期由果推因病例對照研究（case－controlstudy）：已知有病與無病組，研究疾病發(fā)生前的暴露，尋找可能的危險因素。計算OR。又稱為回顧性研究（retrospectivestudy）由因索果向前隨訪隊列研究（cohortstudy）：已知暴露進行隨訪現(xiàn)象結(jié)局是否發(fā)生，病因?qū)W研究。計算RR值。又稱前瞻性研究（prospectivestudy）向后回顧第十六頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二（一）實驗性研究根據(jù)資料性質(zhì)、分析目的、實驗設(shè)計類型可找到對應(yīng)的統(tǒng)計方法第十七頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二1.實驗設(shè)計基本原理

空白對照時分析處理因素效應(yīng)T+S1

E+e1O+S2

O’+e2T

E第十八頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二處理因素單因素實驗多因素實驗非處理因素可控制未知或不可控制實驗單位固定非固定實驗效應(yīng)實驗設(shè)計三要素實驗設(shè)計三原則實驗類型：根據(jù)處理因素，控制因素和實驗單位特征數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)：實驗單位：case觀察指標(biāo)：dependent分組因素：factor控制因素：covariate第十九頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二3.常用實驗設(shè)計模型完全隨機設(shè)計隨機區(qū)組設(shè)計拉丁方設(shè)計析因設(shè)計嵌套設(shè)計第二十頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二（二）觀察性研究相應(yīng)觀察研究的統(tǒng)計分析方法擬合較為復(fù)雜的統(tǒng)計模型描述性研究：橫斷面研究分析性研究：病例對照研究，隊列研究

第二十一頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二目標(biāo)人群（targetpopulation）研究樣本(studysample)疾病狀態(tài)（diseasestatus）暴露狀態(tài)(exposurestatus)隨機抽樣調(diào)查調(diào)查1.橫斷面研究第二十二頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二暴露未暴露暴露未暴露病例對照調(diào)查方向研究開始2.病例對照研究第二十三頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二暴露組非暴露組疾病非疾病疾病非疾病調(diào)查方向合格對象研究開始3.隊列研究第二十四頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二（三）臨床試驗研究

研究性質(zhì)：實驗性研究特點：患者的依從性，“失訪”，倫理學(xué)問題（《赫爾辛基宣言》：“尊重人，有利，公正”三條基本倫理原則，倫理委員會的批準(zhǔn)或準(zhǔn)許，知情同意。）

第二十五頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二二、常用統(tǒng)計分析方法第二十六頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二常用統(tǒng)計分析方法第二十七頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二統(tǒng)計描述—

指標(biāo)，圖，表單變量資料計量資料：統(tǒng)計圖表，平均水平指標(biāo)，離散程度指標(biāo)計數(shù)資料與等級資料：統(tǒng)計圖表，相對數(shù)（比、比例、率）雙變量資料：散點圖，相關(guān)系數(shù)，回歸系數(shù)多變量資料：相關(guān)系數(shù)矩陣，均數(shù)向量，方差協(xié)方差矩陣，距離（例如：Mahalanobis）；輪廓圖，聚類圖第二十八頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二隨訪資料：將事件發(fā)生的結(jié)果和隨訪時間兩個因素結(jié)合在一起的資料：生存曲線圖，壽命表，K年生存率角度資料或圓形分布資料：平均角，角離差，散布圖第二十九頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二第三十頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二參數(shù)估計點估計（pointestimation）總體均數(shù)的點估計總體率的點估計

OR、RR的點估計

區(qū)間估計（intervalestimation）總體均數(shù)的區(qū)間估計總體率的區(qū)間估計OR、RR的區(qū)間估計第三十一頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二假設(shè)檢驗?zāi)康牟顒e等效關(guān)系（互依關(guān)系，依存關(guān)系）基本步驟建立檢驗假設(shè)與備擇假設(shè)，確定檢驗水準(zhǔn)計算檢驗統(tǒng)計量確定P值，統(tǒng)計推斷，專業(yè)推斷第三十二頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二三、統(tǒng)計方法的選擇

反應(yīng)變量為單變量，雙變量，多變量反應(yīng)變量類型：定量變量，定性變量，等級變量處理因素多少：單因素試驗，多因素試驗設(shè)計類型：完全隨機，隨機區(qū)組，拉丁方等處理的組別：單樣本、兩樣本或多樣本

檢驗方法的前提條件

第三十三頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二單變量計量資料的分析思路示意圖

第三十四頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二單變量計數(shù)資料的分析思路示意圖

第三十五頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二單變量等級資料的分析

單變量等級資料的分析思路示意圖

第三十六頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二

雙（多）變量資料的分析思路示意圖

第三十七頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二1.若應(yīng)變量Y為數(shù)值型隨機變量，且服從正態(tài)分布，自變量滿足多元正態(tài)分布，可選多元回歸分析或多元逐步回歸分析。回歸方程形如Y=β0＋β1X

1＋β2X

2＋…＋βiXi＋…＋βmXm

2.若因變量Y為分類變量（二分類或多分類），且以判別分類為主要目的，自變量滿足多元正態(tài)分布，可選判別分析或逐步判別分析。判別函數(shù)形如

第三十八頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二Y1=β10＋β11X1＋β12X2＋…＋β1iX

i＋…＋β1mX

m

Y2=β20＋β21X1＋β22X2＋…＋β2iX

i＋…＋β2mXm:::::

:

:

:Y

n=β10＋βn1X1＋βn2X2＋…＋βniXi＋…＋βnmXm3.若因變量Y為生存時間，并含有截尾數(shù)據(jù)，可選Cox模型做生存分析，風(fēng)險函數(shù)形如ln[h(t)/h0(t)]=β1X1＋β2X2＋…＋βiXi＋…＋βmXm

4.若因變量Y為二分類變量或多分類變量，且以分析危險因素為主要目的，如果為配比設(shè)計，選條件Logistic回歸；如果無配比設(shè)計，選非條件Logistic回歸?；貧w模型形如ln[P/(1-P)]=β0＋β1X1＋β2X2＋…＋βiXi＋…＋βmXm

第三十九頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二1.聚類分析：將變量或觀察單位劃分為性質(zhì)相近的k類2.主成分分析：尋找綜合指標(biāo)3.因子分析：尋找潛變量4.典型相關(guān)分析：兩組變量之間的相關(guān)第四十頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二

影響假設(shè)檢驗方法選用的因素：

①研究目的：找差異；找關(guān)系；其它②研究因素的多少：單因素；兩因素；多因素③研究的組數(shù)（水平數(shù)）的多少：兩組；多組④效應(yīng)變量的多少：單變量，雙變量，多變量；⑤實驗設(shè)計類型成組；配對；配伍組；析因設(shè)計；⑥資料特征與分布：檢驗統(tǒng)計量⑦樣本含量大小：第四十一頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二四、統(tǒng)計方法綜合運用實例

例1

根據(jù)2001年進行的大規(guī)模調(diào)查，已知某地健康青年男子身高均數(shù)為168.34cm，體重均數(shù)為57.20kg，同年在該地應(yīng)征男性青年中隨機抽取120名男子，測得其身高、體重資料見表1，試對該資料進行統(tǒng)計分析？

第四十二頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二1.本例的身高、體重頻數(shù)分布情況及Q-Q圖。

身高近似服從正態(tài)分布

體重呈偏態(tài)分布

第四十三頁，共五十頁，編輯于2023年，星期二2.計算基本統(tǒng)計量3.統(tǒng)計分析身高：服從正態(tài)分布，描述分布：均數(shù)及標(biāo)準(zhǔn)差，參考值范圍估計（正態(tài)分布法）參數(shù)估計：